REGN7257 en pacientes adultos con anemia aplásica severa refractaria o recidivante con terapia inmunosupresora
17 de junio de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio de fase 1/2 de REGN7257 (anticuerpo monoclonal de la subunidad gamma del receptor de la antiinterleucina 2 [IL2RG]) en pacientes con anemia aplásica grave refractaria o recidivante con la terapia inmunosupresora
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de REGN7257 en pacientes con anemia aplásica grave (SAA) refractaria a la terapia inmunosupresora (IST) o recidivante de IST. Un objetivo principal adicional (solo para la Parte B) es evaluar la eficacia clínica de REGN7257 en pacientes con SAA refractario a IST o recidivante de IST.
Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar lo siguiente para REGN7257:
- Respuesta clínica a lo largo del tiempo
- Mantenimiento de la respuesta
- Impacto en los requisitos de transfusión
- Efecto sobre los recuentos sanguíneos y las poblaciones celulares.
- Farmacocinética (PK)
- inmunogenicidad
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo estaba destinado a ser un ensayo de fase 1/2, pero ningún participante se inscribió en la fase 2
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Gyeonggi-do
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Incheon, Gyeonggi-do, Corea del Sur, 21565
- Gachon University Gil Hospital
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Seoul Capital Area
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sur, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sur, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sur, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sur, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, Francia, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS97TF
- St James's University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- SAA que es IST-refractario o IST-recidivante, como se define en el protocolo
- El trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) no está disponible o no es adecuado como opción de tratamiento o el paciente lo ha rechazado
- Función hepática y renal adecuada según lo definido en el protocolo
Criterios clave de exclusión:
- Diagnóstico de anemia de Fanconi u otro síndrome de insuficiencia medular congénita según se define en el protocolo
- Evidencia de síndrome mielodisplásico como se define en el protocolo
- Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) con evidencia de hemólisis clínicamente significativa (p. ej., tratamiento indicado) o antecedentes de trombosis asociada a PNH
- Tratamiento con un agente que agota las células T (p. ej., ATG o alemtuzumab) dentro de los 6 meses anteriores a la dosificación
- Tratamiento con un inhibidor de la calcineurina (p. ej., ciclosporina) dentro de las 4 semanas anteriores a la dosificación según se define en el protocolo
- Tratamiento con eltrombopag o agonista del receptor de trombopoyetina en investigación, factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) o un andrógeno (p. ej., danazol), dentro de las 2 semanas previas a la dosificación
- VIH, hepatitis B o hepatitis C positivo mediante pruebas serológicas en la visita de selección, tal como se define en el protocolo
- Tuberculosis activa, infección tuberculosa latente (LTBI) o antecedentes de tuberculosis tratada de forma incompleta o LTBI
- Infección activa como se define en el protocolo, incluido COVID-19
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A
Parte A: Cohortes de escalada de dosis única ascendente (SAD)
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV), en las Partes A y B.
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Experimental: Parte B
Parte B: Múltiples dosis de REGN7257.
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV), en las Partes A y B.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 12 meses después del tratamiento, aproximadamente 52 semanas
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Parte A
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12 meses después del tratamiento, aproximadamente 52 semanas
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Incidencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 12 meses post-tratamiento, aproximadamente 52 semanas
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Parte A
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12 meses post-tratamiento, aproximadamente 52 semanas
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: 12 meses post-tratamiento, aproximadamente 52 semanas
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Parte A
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12 meses post-tratamiento, aproximadamente 52 semanas
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Incidencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el final de la visita del estudio, aproximadamente 78 semanas.
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Parte B
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Hasta el final de la visita del estudio, aproximadamente 78 semanas.
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta el final de la visita del estudio, aproximadamente 78 semanas.
|
Parte B
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Hasta el final de la visita del estudio, aproximadamente 78 semanas.
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Tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: A los 6 meses, aproximadamente 26 semanas.
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Parte B
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A los 6 meses, aproximadamente 26 semanas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ORR
Periodo de tiempo: A los 3 meses, aproximadamente 12 semanas.
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Partes A y B
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A los 3 meses, aproximadamente 12 semanas.
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Respuesta completa (CR)
Periodo de tiempo: A los 3 meses, aproximadamente 12 semanas.
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Partes A y B
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A los 3 meses, aproximadamente 12 semanas.
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Respuesta parcial (PR)
Periodo de tiempo: A los 3 meses, aproximadamente 12 semanas.
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Partes A y B
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A los 3 meses, aproximadamente 12 semanas.
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Tiempo para la mejor respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Tiempo para la mejor respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Tiempo para la primera respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Tiempo para la primera respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cualquier respuesta clínica
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente la semana 52.
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Parte A
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Hasta el final del estudio, aproximadamente la semana 52.
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Cualquier respuesta clínica
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, aproximadamente la semana 78.
|
Parte B
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Hasta el final del estudio, aproximadamente la semana 78.
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Transfusiones de plaquetas al mes a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Transfusiones de plaquetas al mes a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Transfusiones de glóbulos rojos por mes a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Transfusiones de glóbulos rojos por mes a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en el recuento de linfocitos.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en el recuento de linfocitos.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en el recuento de células de neutrófilos.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en el recuento de células de neutrófilos.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en el recuento de células de hemoglobina.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en el recuento de células de hemoglobina.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en el recuento de células de reticulocitos.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en el recuento de células de reticulocitos.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en el recuento de plaquetas.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en el recuento de plaquetas.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
|
Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en los subconjuntos de células inmunitarias de la sangre total (células T)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en los subconjuntos de células inmunitarias de la sangre total (células T)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en los subconjuntos de células inmunitarias de la sangre total (células B)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en los subconjuntos de células inmunitarias de la sangre total (células B)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
|
Parte B
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Hasta 18 meses
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Cambios en los subconjuntos de células inmunitarias de la sangre total [células asesinas naturales (NK)]
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Cambios en los subconjuntos de células inmunitarias de la sangre total (células NK)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Concentraciones de fármaco en suero a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Concentraciones de fármaco en suero a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Parte A
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Hasta 12 meses
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Incidencia de ADA emergente del tratamiento a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
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Parte B
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Hasta 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de enero de 2021
Finalización primaria (Actual)
17 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
17 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
1 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (Número EudraCT)
- 2023-508601-24-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Se considerará compartir los datos anónimos individuales de los participantes una vez que la indicación haya sido aprobada por un organismo regulador, si existe autoridad legal para compartir los datos y no existe una probabilidad razonable de reidentificación del participante.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de nivel de paciente anónimos o datos de estudios agregados cuando Regeneron haya recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos [EMA], Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos [PMDA], etc.) para el producto. e indicación, tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .