REGN7257 em Pacientes Adultos com Anemia Aplástica Grave, Refratária ou Recaída em Terapia Imunossupressora
17 de junho de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um estudo de fase 1/2 de REGN7257 (anticorpo monoclonal da subunidade do receptor da anti-interleucina 2 [IL2RG]) em pacientes com anemia aplástica grave que é refratária ou recidivou na terapia imunossupressora
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de REGN7257 em pacientes com anemia aplástica grave (SAA) refratária à terapia imunossupressora (IST). Um objetivo primário adicional (somente para a Parte B) é avaliar a eficácia clínica de REGN7257 em pacientes com SAA refratário a IST ou recidivante de IST.
Os objetivos secundários deste estudo são avaliar o seguinte para REGN7257:
- Resposta clínica ao longo do tempo
- Manutenção da resposta
- Impacto nos requisitos de transfusão
- Efeito sobre hemogramas e populações de células
- Farmacocinética (PK)
- Imunogenicidade
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo pretendia ser um estudo de fase 1/2, mas nenhum participante foi matriculado na Fase 2
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gyeonggi-do
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Incheon, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 21565
- Gachon University Gil Hospital
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Seoul Capital Area
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Seoul, Seoul Capital Area, Coréia do Sul, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Coréia do Sul, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Seoul Capital Area, Coréia do Sul, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Coréia do Sul, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, França, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS97TF
- St James's University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- SAA que é refratário ao IST ou recidivante do IST, conforme definido no protocolo
- O transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) não está disponível ou adequado como opção de tratamento ou foi recusado pelo paciente
- Função hepática e renal adequada, conforme definido no protocolo
Principais Critérios de Exclusão:
- Diagnóstico de anemia de Fanconi ou outra síndrome de insuficiência congênita da medula óssea, conforme definido no protocolo
- Evidência de síndrome mielodisplásica conforme definido no protocolo
- Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) com evidência de hemólise clinicamente significativa (por exemplo, tratamento indicado) ou história de trombose associada à HPN
- Tratamento com um agente depletor de células T (por exemplo, ATG ou alentuzumabe) dentro de 6 meses antes da dosagem
- Tratamento com um inibidor de calcineurina (por exemplo, ciclosporina) dentro de 4 semanas antes da dosagem conforme definido no protocolo
- Tratamento com eltrombopag ou agonista experimental do receptor de trombopoietina, fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) ou um andrógeno (por exemplo, danazol), dentro de 2 semanas antes da administração
- HIV, hepatite B ou hepatite C positivo por teste sorológico na visita de triagem conforme definido no protocolo
- Tuberculose ativa, infecção tuberculosa latente (ILTB) ou história de tuberculose ou ILTB com tratamento incompleto
- Infecção ativa conforme definido no protocolo incluindo COVID-19
Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte A
Parte A: Coortes de escalonamento de dose única ascendente (SAD)
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Administrado por infusão intravenosa (IV), nas Partes A e B.
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Experimental: Parte B
Parte B: Múltiplas dosagens de REGN7257.
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Administrado por infusão intravenosa (IV), nas Partes A e B.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: 12 meses após o tratamento, aproximadamente 52 semanas
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Parte A
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12 meses após o tratamento, aproximadamente 52 semanas
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Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: 12 meses após o tratamento, aproximadamente 52 semanas
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Parte A
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12 meses após o tratamento, aproximadamente 52 semanas
|
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 12 meses após o tratamento, aproximadamente 52 semanas
|
Parte A
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12 meses após o tratamento, aproximadamente 52 semanas
|
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Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até o final da visita do estudo, aproximadamente 78 semanas
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Parte B
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Até o final da visita do estudo, aproximadamente 78 semanas
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Incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até o final da visita do estudo, aproximadamente 78 semanas
|
Parte B
|
Até o final da visita do estudo, aproximadamente 78 semanas
|
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Taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: Aos 6 meses, aproximadamente 26 semanas
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Parte B
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Aos 6 meses, aproximadamente 26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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ORR
Prazo: Aos 3 meses, aproximadamente 12 semanas
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Partes A e B
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Aos 3 meses, aproximadamente 12 semanas
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Resposta completa (CR)
Prazo: Aos 3 meses, aproximadamente 12 semanas
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Partes A e B
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Aos 3 meses, aproximadamente 12 semanas
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Resposta parcial (PR)
Prazo: Aos 3 meses, aproximadamente 12 semanas
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Partes A e B
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Aos 3 meses, aproximadamente 12 semanas
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Hora da melhor resposta
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Hora da melhor resposta
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Hora da primeira resposta
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Hora da primeira resposta
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Qualquer resposta clínica
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente na semana 52
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Parte A
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Até o final do estudo, aproximadamente na semana 52
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Qualquer resposta clínica
Prazo: Até o final do estudo, aproximadamente na semana 78
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Parte B
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Até o final do estudo, aproximadamente na semana 78
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Transfusões de plaquetas por mês ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Transfusões de plaquetas por mês ao longo do tempo
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Transfusões de glóbulos vermelhos por mês ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Transfusões de glóbulos vermelhos por mês ao longo do tempo
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Mudanças nas contagens de células linfócitos
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Mudanças nas contagens de células linfócitos
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Mudanças nas contagens de células neutrófilos
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Mudanças nas contagens de células neutrófilos
Prazo: Até 18 meses
|
Parte B
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Até 18 meses
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Mudanças nas contagens de células de hemoglobina
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Mudanças nas contagens de células de hemoglobina
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Mudanças nas contagens de células de reticulócitos
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Mudanças nas contagens de células de reticulócitos
Prazo: Até 18 meses
|
Parte B
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Até 18 meses
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Mudanças na contagem de células plaquetárias
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Mudanças na contagem de células plaquetárias
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Alterações nos subconjuntos de células imunes do sangue total (células T)
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Alterações nos subconjuntos de células imunes do sangue total (células T)
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Alterações nos subconjuntos de células imunológicas do sangue total (células B)
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Alterações nos subconjuntos de células imunológicas do sangue total (células B)
Prazo: Até 18 meses
|
Parte B
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Até 18 meses
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Alterações nos subconjuntos de células imunológicas do sangue total [células natural killer (NK)]
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Alterações nos subconjuntos de células imunes do sangue total (células NK)
Prazo: Até 18 meses
|
Parte B
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Até 18 meses
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Concentrações de drogas no soro ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses
|
Parte A
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Até 12 meses
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Concentrações de drogas no soro ao longo do tempo
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Incidência de anticorpos antidrogas (ADA) emergentes do tratamento ao longo do tempo
Prazo: Até 12 meses
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Parte A
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Até 12 meses
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Incidência de ADA emergente do tratamento ao longo do tempo
Prazo: Até 18 meses
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Parte B
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Até 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
17 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
17 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
1 de junho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (Número EudraCT)
- 2023-508601-24-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados individuais anônimos do participante serão considerados para compartilhamento uma vez que a indicação tenha sido aprovada por um órgão regulador, se houver autoridade legal para compartilhar os dados e não houver uma probabilidade razoável de reidentificação do participante.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos no nível do paciente ou dados agregados do estudo quando Regeneron tiver recebido autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos [EMA], Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos [PMDA], etc) para o produto e indicação, tem autoridade legal para compartilhar os dados e disponibilizou publicamente os resultados do estudo (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico).
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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