REGN7257 in pazienti adulti con anemia aplastica grave refrattaria o recidivante alla terapia immunosoppressiva
22 ottobre 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Uno studio di fase 1/2 su REGN7257 (anticorpo monoclonale per la subunità gamma del recettore dell'interleuchina 2 [IL2RG]) in pazienti con anemia aplastica grave refrattaria o recidivante alla terapia immunosoppressiva
L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di REGN7257 in pazienti con anemia aplastica grave (SAA) refrattaria alla terapia immunosoppressiva (IST) o con recidiva IST. Un ulteriore obiettivo primario (solo per la Parte B) è valutare l'efficacia clinica di REGN7257 in pazienti con SAA refrattario all'IST o recidivante all'IST.
Gli obiettivi secondari di questo studio sono valutare quanto segue per REGN7257:
- Risposta clinica nel tempo
- Mantenimento della risposta
- Impatto sui requisiti trasfusionali
- Effetto sulla conta ematica e sulle popolazioni cellulari
- Farmacocinetica (PK)
- Immunogenicità
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il processo doveva essere uno studio di fase 1/2, ma nessun partecipante è stato iscritto alla fase 2
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
17
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Gyeonggi-do
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Incheon, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 21565
- Gachon University Gil Hospital
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Seoul Capital Area
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sud, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sud, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Corea del Sud, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, Francia, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS97TF
- St James's University Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- SAA refrattario all'IST o recidivante all'IST, come definito nel protocollo
- Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) non è disponibile o adatto come opzione terapeutica o è stato rifiutato dal paziente
- Adeguata funzionalità epatica e renale come definito nel protocollo
Criteri chiave di esclusione:
- Diagnosi di anemia di Fanconi o altra sindrome da insufficienza midollare congenita come definita nel protocollo
- Evidenza di sindrome mielodisplastica come definita nel protocollo
- Emoglobinuria parossistica notturna (PNH) con evidenza di emolisi clinicamente significativa (p. es., trattamento indicato) o storia di trombosi associata a EPN
- Trattamento con un agente di deplezione delle cellule T (p. es., ATG o alemtuzumab) nei 6 mesi precedenti la somministrazione
- Trattamento con un inibitore della calcineurina (p. es., ciclosporina) entro 4 settimane prima della somministrazione come definito nel protocollo
- Trattamento con eltrombopag o agonista del recettore della trombopoietina sperimentale, fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) o un androgeno (p. es., danazolo), nelle 2 settimane precedenti la somministrazione
- HIV, epatite B o epatite C positivi al test sierologico alla visita di screening come definito nel protocollo
- Tubercolosi attiva, infezione tubercolare latente (LTBI) o anamnesi tubercolosi trattata in modo incompleto o LTBI
- Infezione attiva come definita nel protocollo incluso COVID-19
Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Parte A
Parte A: coorti con escalation di dose singola ascendente (SAD).
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Somministrato mediante infusione endovenosa (IV), nelle Parti A e B.
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Sperimentale: Parte B
Parte B: Dosaggi multipli di REGN7257.
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Somministrato mediante infusione endovenosa (IV), nelle Parti A e B.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento, circa 52 settimane
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Parte A
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12 mesi dopo il trattamento, circa 52 settimane
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Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento, circa 52 settimane
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Parte A
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12 mesi dopo il trattamento, circa 52 settimane
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Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento, circa 52 settimane
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Parte A
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12 mesi dopo il trattamento, circa 52 settimane
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Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine della visita di studio, circa 78 settimane
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Parte B
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Fino alla fine della visita di studio, circa 78 settimane
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Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine della visita di studio, circa 78 settimane
|
Parte B
|
Fino alla fine della visita di studio, circa 78 settimane
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Tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: A 6 mesi, circa 26 settimane
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Parte B
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A 6 mesi, circa 26 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ORR
Lasso di tempo: A 3 mesi, circa 12 settimane
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Parti A e B
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A 3 mesi, circa 12 settimane
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Risposta completa (CR)
Lasso di tempo: A 3 mesi, circa 12 settimane
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Parti A e B
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A 3 mesi, circa 12 settimane
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Risposta parziale (PR)
Lasso di tempo: A 3 mesi, circa 12 settimane
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Parti A e B
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A 3 mesi, circa 12 settimane
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È tempo di rispondere al meglio
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
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È tempo di rispondere al meglio
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Parte B
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Fino a 18 mesi
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È ora di rispondere alla prima risposta
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
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È ora di rispondere alla prima risposta
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
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Fino a 18 mesi
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Qualsiasi risposta clinica
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa alla settimana 52
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Parte A
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Fino alla fine dello studio, circa alla settimana 52
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Qualsiasi risposta clinica
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa alla settimana 78
|
Parte B
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Fino alla fine dello studio, circa alla settimana 78
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Trasfusioni di piastrine al mese nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
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Trasfusioni di piastrine al mese nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Parte B
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Fino a 18 mesi
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Trasfusioni di globuli rossi al mese nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
|
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Trasfusioni di globuli rossi al mese nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule linfocitarie
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule linfocitarie
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Parte B
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Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule neutrofili
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule di emoglobina
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
|
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Cambiamenti nella conta delle cellule di emoglobina
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
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Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule reticolocitarie
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
|
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Cambiamenti nella conta delle cellule reticolocitarie
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nella conta delle cellule piastriniche
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
|
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Cambiamenti nella conta delle cellule piastriniche
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nei sottoinsiemi di cellule immunitarie del sangue intero (cellule T)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Parte A
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Fino a 12 mesi
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Cambiamenti nei sottoinsiemi di cellule immunitarie del sangue intero (cellule T)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
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Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Cambiamenti nei sottogruppi di cellule immunitarie del sangue intero (cellule B)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
|
Parte A
|
Fino a 12 mesi
|
|
Cambiamenti nei sottogruppi di cellule immunitarie del sangue intero (cellule B)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
|
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Cambiamenti nei sottogruppi di cellule immunitarie del sangue intero [cellule Natural Killer (NK)]
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
|
Parte A
|
Fino a 12 mesi
|
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Cambiamenti nei sottoinsiemi di cellule immunitarie del sangue intero (cellule NK)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
|
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Concentrazioni del farmaco nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
|
Parte A
|
Fino a 12 mesi
|
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Concentrazioni del farmaco nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Incidenza degli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
|
Parte A
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Fino a 12 mesi
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Incidenza dell’ADA emergente dal trattamento nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
|
Parte B
|
Fino a 18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 gennaio 2021
Completamento primario (Effettivo)
17 ottobre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
17 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 maggio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 maggio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
1 giugno 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
24 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (Numero EudraCT)
- 2023-508601-24-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione
Periodo di condivisione IPD
I dati dei singoli partecipanti resi anonimi saranno presi in considerazione per la condivisione una volta che l'indicazione è stata approvata da un organismo di regolamentazione, se esiste l'autorità legale per condividere i dati e non vi è una ragionevole probabilità di reidentificazione del partecipante.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di paziente o a dati di studio aggregati quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali [EMA], Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici [PMDA], ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha l'autorità legale per condividere i dati e ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro degli studi clinici).
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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