網膜芽細胞腫の治療のためのトポテカン上強膜プラーク (STEP-RB)
2024年12月9日 更新者：Brenda Gallie、The Hospital for Sick Children
網膜芽細胞腫に対するフェーズ I 徐放性トポテカン上強膜プラーク (ケモプラーク)
この単一部位、単一群、非無作為化、用量漸増第I相毒性臨床試験は、最初の完了後に少なくとも1つの眼に活動性残存または再発性眼内網膜芽細胞腫を有する患者における上強膜トポテカンの主に安全性を評価し、二次的に有効性を評価します。ラインセラピー。
調査の概要
詳細な説明
網膜芽細胞腫は、最も一般的な小児悪性眼内腫瘍であり、網膜に由来します。
進行した眼内網膜芽細胞腫の眼の治療は依然として課題です。
片側性疾患の患者に対する歴史的な標準治療は摘出であり、両側性疾患の患者に対してはさまざまな方法が試みられてきました。
これらには、放射線療法、全身化学療法、化学療法の眼周囲投与、選択的動脈内化学療法、および硝子体内化学療法が含まれます。
残念なことに、これらのモダリティはすべて重大な罹患率と関連しており、研究者はこれらの患者を新規の直接的な薬物送達方法または毒性の低い新しい薬剤で治療する新しい方法を探しています。
この研究では、最初の治療の完了後、少なくとも片眼に活動性残存または再発性眼内網膜芽細胞腫を有する患者を対象に、新規の徐放性トポテカン上強膜プラーク (ケモプラークとも呼ばれる) を使用して、眼に直接送達されるトポテカンの安全性と有効性を評価します。・ラインセラピー。
研究介入には、ケモプラークの挿入と除去、麻酔下での検査（EUA）、全体を通して有害事象を監視するための診療所への訪問、およびプラーク除去後の毒性評価が含まれます。
EUA、診療所訪問、臨床検査は、網膜芽細胞腫患者の標準治療です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
26
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年。参加者は 18 歳未満でなければなりません。
- 診断と治療。 -参加者は以下を持っている必要があります：（i）一次治療（化学療法、全身または動脈内、局所療法または小線源治療）の完了後の活動性残存または再発性眼内網膜芽細胞腫、または（ii）片側グループB、C、DまたはcT1b、cT2以前の治療を受けていない診断時の網膜芽細胞腫。
- 片方の目はスタディアイになります。 参加者が網膜芽細胞腫の眼を 2 つ持っている場合、最悪の疾患または視力の可能性が最も高い眼が研究眼として指定されます。 2 つの眼を治療すると薬物の全身投与量が 2 倍になるため、この第 I 相試験では子供 1 人につき 1 つの眼のみが治療されます。 非研究眼は、必要に応じて、研究期間中の焦点療法のみを使用して、標準的なケアによって治療されます。
- 病気の状態。 研究の目は、視力の可能性があり、眼球外伸展のリスクが高いことを示唆する臨床的特徴がない必要があります。
- パフォーマンス状況。 16歳未満の場合、ランスキープレイスコアが50以上。 -16歳以上の場合、50以上のカルノフスキーパフォーマンススケール（付録I）
臓器機能:
- 十分な骨髄機能と血小板数
- 十分な腎機能
- 十分な肝機能
- 妊娠防止。 -生殖能力のある女性は、研究参加中およびケモプラーク投与終了後さらに40日間、非常に効果的な避妊法の使用に同意する必要があります
- インフォームドコンセント。 すべての参加者および/またはその両親または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームド コンセントを理解する能力と署名する意思を持っている必要があります。 必要に応じて、同意も得られます。
除外基準:
病気の状態。 次のいずれかを持っていることがわかっている参加者は除外されます。
- 眼球外伸展の臨床的または EUA の証拠
- 既知の転移性疾患の状態および併発疾患
- の疑いを示す、または決定的な、既存の臨床および神経画像検査、
- アレルギー。 -トポテカン、カンプトテシンまたはその誘導体に対するアレルギーが報告されている参加者。
- 併用治療。 参加者は、ケモプラークの留置および除去から 3 週間以内、またはケモプラークがその場にある間は、化学療法またはその他の限局性網膜芽細胞腫療法またはその他の治験薬を受けることはできません。
- コントロールされていない併発疾患。 -調査官の意見では、参加者を過度のリスクにさらすか、研究要件への準拠を制限する、既知の制御されていない併発疾患のある参加者。
- 熱性疾患。 -プロトコル療法の開始前1週間以内に臨床的に重大な熱性疾患（治験責任医師によって決定された）のある参加者。
- 妊娠と授乳。 生殖能力のある女性は、プロトコル療法の開始前72時間以内に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。 試験薬による母親の治療に続く授乳中の乳児の有害事象（AE）の潜在的なリスクは不明ですが、母親が試験で治療を受けている場合は授乳を中止する必要があります。
- コンプライアンス。 治験責任医師または代表者の意見では、参加者が研究の指示に従う能力を妨げたり、研究結果の解釈を混乱させたり、参加者を危険にさらしたりする可能性のある診断条件。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：第 I 相単群試験
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徐放性エピスクレラル トポテカン プラーク (ケモプラーク) は、結膜およびテノン嚢の下のむき出しの乾燥した強膜に接着されます。
ローリング 6 用量患者間エスカレーション スキーマが採用されます。
0.6 mg および 0.9 mg のトポテカン HCl 製剤を含むケモプラークが利用可能です。
患者は、0.6、0.9、1.2 [2x0.6]、
1.5 [0.6+0.9] または 1.8 [2x0.9]
mg。
処方された用量は、各レベルで 0.3 mg ずつ増加または減少し、デバイスが利用可能である場合、物理的な制限により、1.8 mg を超えるトポテカン塩酸塩を投与される患者はいません。
計画された除去は、用量制限毒性が観察されない限り、42日±7日です。その場合、プラークはできるだけ早く除去されます。
用量漸増のための観察期間は 63 日間（すなわち
42日目のケモプラーク除去から21日後）。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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活動性網膜芽細胞腫の小児患者にケモプラークとして投与されるトポテカン塩酸塩の最大耐用量および第 2 相推奨用量。
時間枠：9週間
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ローリング 6 フェーズ 1 試験デザインにおける患者間のエスカレーションにより、最大耐用量と推奨されるフェーズ 2 用量が決定されます。
用量レベルの割り当ては、コホートに現在登録されている参加者の数、観察された用量制限毒性の数、および用量制限毒性を発症するリスクがある参加者の数に基づいています（つまり、登録されているが毒性についてまだ評価されていない参加者） ）。
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9週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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-一次標準治療の完了後の活動性網膜芽細胞腫の眼における二次治療としての化学プラークに対する腫瘍反応。
時間枠：9週間
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腫瘍反応は、（i）完全な退行、（ii）非常に良好（iii）部分的な退行、（iv）部分的な退行、（v）安定した疾患、または（vi）腫瘍部位の数、外観および評価によって決定される進行性疾患として特徴付けられる。腫瘍の大きさ。
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9週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Brenda Gallie、The Hospital for Sick Children
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月16日
一次修了 (実際)
2024年10月1日
研究の完了 (実際)
2024年10月3日
試験登録日
最初に提出
2020年6月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月9日
最初の投稿 (実際)
2020年6月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年12月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月9日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1000064742
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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