Топотекановая эписклеральная бляшка для лечения ретинобластомы (STEP-RB)

Критерии включения:

1. Возраст. Участники должны быть моложе 18 лет.
2. Диагностика и лечение. Участники должны иметь: (i) активную остаточную или рецидивирующую внутриглазную ретинобластому после завершения терапии первой линии (химиотерапия, системная или внутриартериальная, фокальная терапия или брахитерапия) или (ii) односторонняя группа B, C, D или cT1b, cT2 ретинобластома при постановке диагноза без предшествующего лечения.
3. Один глаз будет учебным глазом. Когда у участников два глаза с ретинобластомой, глаз с худшим заболеванием или лучшим потенциалом зрения будет обозначен как Исследуемый глаз. В этом исследовании Фазы I у каждого ребенка будет лечиться только один глаз, поскольку лечение двух глаз удваивает системную дозу препарата. Неисследуемый глаз будет лечиться в соответствии со стандартом лечения, при необходимости только фокальной терапией в течение периода исследования.
4. Статус болезни. Исследуемый глаз должен иметь зрительный потенциал и не иметь клинических признаков, указывающих на высокий риск экстраокулярного расширения.
5. Состояние производительности. Игровой балл Лански ≥ 50, если возраст <16 лет; Шкала Карновского ≥ 50, если возраст ≥ 16 лет (Приложение I)

6. Функция органа:

   1. Адекватная функция костного мозга и количество тромбоцитов
   2. Адекватная функция почек
   3. Адекватная функция печени
7. Предотвращение беременности. Женщины детородного возраста должны дать согласие на использование высокоэффективных средств контрацепции во время участия в исследовании и в течение дополнительных 40 дней после окончания приема препарата Хемоплак.
8. Информированное согласие. Все участники и/или их родители или законные представители должны иметь возможность понимать и быть готовыми подписать письменное информированное согласие. Согласие, в случае необходимости, также будет получено.

Критерий исключения:

1. Статус болезни. Участники, о которых известно, что у них есть что-либо из следующего, исключаются:

   1. клинические или EUA признаки экстраокулярного распространения
   2. известный статус метастатического заболевания и интеркуррентное заболевание
   3. существующие клинические и нейровизуализирующие данные, показывающие подозрение или окончательные
2. Аллергия. Участники с зарегистрированной аллергией на топотекан, камптотецин или их производные.
3. Сопутствующее лечение. Участники не могут получать химиотерапию или другую терапию фокальной ретинобластомы или любой другой исследуемый агент в течение 3 недель после размещения и удаления Chemoplaque, а также пока Chemoplaque находится на месте.
4. Неконтролируемое интеркуррентное заболевание. Участники с известным неконтролируемым интеркуррентным заболеванием, которое, по мнению исследователя, подвергло бы участника неоправданному риску или ограничило бы соблюдение требований исследования.
5. Лихорадочное заболевание. Участники с клинически значимым лихорадочным заболеванием (по определению исследователя) в течение одной недели до начала протокольной терапии.
6. Беременность и лактация. Женщины репродуктивного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 72 часов до начала протокольной терапии. Из-за неизвестного, но потенциального риска нежелательных явлений (НЯ) у грудных детей, вторичных по отношению к лечению матери исследуемыми препаратами, грудное вскармливание должно быть прекращено, если мать проходит лечение в рамках исследования.
7. Согласие. Любое условие диагноза, которое, по мнению главного исследователя или делегата, может помешать способности участника соблюдать инструкции по исследованию, может исказить интерпретацию результатов исследования или подвергнуть участника риску.