Placa epiescleral de topotecán para el tratamiento del retinoblastoma (STEP-RB)

Criterios de inclusión:

1. Edad. Los participantes deben ser <18 años de edad.
2. Diagnostico y tratamiento. Los participantes deben tener: (i) retinoblastoma intraocular activo residual o recurrente después de completar la terapia de primera línea (quimioterapia, sistémica o intraarterial, terapia focal o braquiterapia), o (ii) Grupo B, C, D o cT1b, cT2 unilateral retinoblastoma al diagnóstico sin tratamiento previo.
3. Un ojo será el Ojo de Estudio. Cuando los participantes tienen dos ojos con retinoblastoma, el ojo con la peor enfermedad o el mejor potencial de visión se designará como el ojo del estudio. Solo se tratará un ojo por niño en este estudio de Fase I, ya que el tratamiento de dos ojos duplicaría la dosis sistémica del fármaco. El ojo que no pertenece al estudio se tratará según el estándar de atención, con solo terapia focal durante el Período de estudio, si es necesario.
4. Estado de la enfermedad. El ojo del estudio debe tener potencial de visión y no presentar características clínicas que sugieran un alto riesgo de extensión extraocular.
5. Estado de rendimiento. Puntaje de juego de Lansky ≥ 50 si <16 años de edad; Escala de rendimiento de Karnofsky de ≥ 50 si ≥ 16 años (Anexo I)

6. Función del órgano:

   1. Función adecuada de la médula ósea y recuento de plaquetas.
   2. Función renal adecuada
   3. Función hepática adecuada
7. Prevención del embarazo. Las mujeres con potencial reproductivo deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la participación en el estudio y durante 40 días adicionales después del final de la administración de Chemoplaque.
8. Consentimiento informado. Todos los participantes y/o sus padres o representantes legalmente autorizados deben tener la capacidad de entender y la voluntad de firmar un consentimiento informado por escrito. También se obtendrá el asentimiento, en su caso.

Criterio de exclusión:

1. Estado de la enfermedad. Los participantes que se sabe que tienen cualquiera de los siguientes están excluidos:

   1. evidencia clínica o EUA de extensión extraocular
   2. estado de enfermedad metastásica conocida y enfermedad intercurrente
   3. pruebas clínicas y de neuroimagen existentes que muestren sospecha de, o definitiva,
2. Alergia. Participantes con alergia informada al topotecán, la camptotecina o sus derivados.
3. Tratamiento concomitante. Los participantes no pueden recibir quimioterapia u otra terapia de retinoblastoma focal o cualquier otro agente de investigación dentro de las 3 semanas posteriores a la colocación y extracción de la Chemoplaque, ni mientras la Chemoplaque esté in situ.
4. Enfermedad intercurrente no controlada. Participantes con enfermedades intercurrentes no controladas conocidas que, en opinión del investigador, pondrían al participante en un riesgo indebido o limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
5. Enfermedad febril. Participantes con enfermedad febril clínicamente significativa (según lo determinado por el investigador) dentro de una semana antes del inicio de la terapia del protocolo.
6. Embarazo y lactancia. Las mujeres con potencial reproductivo deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 72 horas anteriores al inicio de la terapia del protocolo. Debido al riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos (EA) en lactantes secundarios al tratamiento de la madre con los agentes del estudio, se debe interrumpir la lactancia si la madre recibe tratamiento en el estudio.
7. Cumplimiento. Cualquier condición de diagnóstico que pudiera, en opinión del Investigador Principal o delegado, interferir con la capacidad del participante para cumplir con las instrucciones del estudio, podría confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en riesgo al participante.