Placca episclerale di Topotecan per il trattamento del retinoblastoma (STEP-RB)

Criterio di inclusione:

1. Età. I partecipanti devono avere meno di 18 anni.
2. Diagnosi e trattamento. I partecipanti devono avere: (i) retinoblastoma intraoculare attivo residuo o ricorrente dopo il completamento della terapia di prima linea (chemioterapia, terapia sistemica o intra-arteriosa, terapia focale o brachiterapia) o (ii) gruppo B, C, D o cT1b, cT2 unilaterale retinoblastoma alla diagnosi senza trattamento precedente.
3. Un occhio sarà l'occhio di studio. Quando i partecipanti hanno due occhi con retinoblastoma, l'occhio con la malattia peggiore o il miglior potenziale visivo sarà designato come l'occhio dello studio. Ci sarà un solo occhio per bambino trattato in questo studio di Fase I, poiché il trattamento di due occhi raddoppierebbe la dose sistemica di farmaco. L'occhio non oggetto dello studio sarà trattato secondo lo standard di cura, con solo terapia focale durante il periodo di studio, se necessario.
4. Stato di malattia. L'occhio dello studio deve avere un potenziale visivo e nessuna caratteristica clinica indicativa di un alto rischio di estensione extraoculare.
5. Lo stato della prestazione. Lansky play score ≥ 50 se <16 anni di età; Scala delle prestazioni Karnofsky di ≥ 50 se ≥16 anni di età (Appendice I)

6. Funzione dell'organo:

   1. Adeguata funzionalità del midollo osseo e conta piastrinica
   2. Adeguata funzionalità renale
   3. Funzionalità epatica adeguata
7. Prevenzione della gravidanza. Le donne con potenziale riproduttivo devono acconsentire all'uso di contraccettivi altamente efficaci durante la partecipazione allo studio e per ulteriori 40 giorni dopo la fine della somministrazione di Chemoplaque
8. Consenso informato. Tutti i partecipanti e/o i loro genitori o rappresentanti legalmente autorizzati devono avere la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un consenso informato scritto. Si otterrà anche il consenso, se del caso.

Criteri di esclusione:

1. Stato di malattia. Sono esclusi i partecipanti noti per avere una delle seguenti condizioni:

   1. evidenza clinica o EUA di estensione extraoculare
   2. stato di malattia metastatica nota e malattia intercorrente
   3. esami clinici e di neuroimaging esistenti che mostrano sospetti o definitivi
2. Allergia. Partecipanti con allergia segnalata a topotecan, camptotecina o loro derivati.
3. Trattamento concomitante. I partecipanti non possono ricevere chemioterapia o altra terapia per retinoblastoma focale o qualsiasi altro agente sperimentale entro 3 settimane dal posizionamento e dalla rimozione della Chemoplaque, né mentre la Chemoplaque è in situ.
4. Malattia intercorrente incontrollata. - Partecipanti con malattia intercorrente incontrollata nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe il partecipante a un rischio eccessivo o limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio.
5. Malattia febbrile. - Partecipanti con malattia febbrile clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore) entro una settimana prima dell'inizio della terapia del protocollo.
6. Gravidanza e allattamento. Le donne con potenziale riproduttivo devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 72 ore prima dell'inizio della terapia del protocollo. A causa del rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi (EA) nei lattanti secondari al trattamento della madre con gli agenti dello studio, l'allattamento al seno deve essere interrotto se la madre è trattata durante lo studio.
7. Conformità. Qualsiasi condizione di diagnosi che potrebbe, a parere del ricercatore principale o del delegato, interferire con la capacità del partecipante di rispettare le istruzioni dello studio, potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere a rischio il partecipante.