Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Topotekaani episkleraalinen plakki retinoblastooman hoitoon (STEP-RB)

maanantai 9. joulukuuta 2024 päivittänyt: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Vaiheen I pitkävaikutteinen topotekaani episkleraalinen plakki (kemoplakki) retinoblastoomaan

Tässä yksihaaraisessa, yksihaaraisessa, ei-satunnaistetussa, annoksen nostovaiheen I toksisuuden kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan ensisijaisesti episkleraalisen topotekaanin turvallisuutta ja toissijaisesti tehoa potilailla, joilla on aktiivinen jäännös tai uusiutuva silmänsisäinen retinoblastooma vähintään yhdessä silmässä ensimmäisen hoidon jälkeen. linjaterapiaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Retinoblastooma on yleisin lasten pahanlaatuinen silmänsisäinen kasvain ja se on peräisin verkkokalvosta. Edelleen edenneen silmänsisäisen retinoblastooman hoito on edelleen haaste. Historiallinen hoitostandardi potilaille, joilla on yksipuolinen sairaus, on enukleaatio, ja niille, joilla on molemminpuolinen sairaus, on kokeiltu erilaisia ​​menetelmiä. Näitä ovat sädehoito, systeeminen kemoterapia, kemoterapian silmänympäryshoito, selektiivinen valtimonsisäinen kemoterapia ja lasiaisensisäinen kemoterapia. Valitettavasti kaikki nämä menetelmät liittyvät merkittävään sairastuvuuteen, ja tutkijat etsivät uusia tapoja hoitaa näitä potilaita joko uusilla suunnatuilla lääkeannostelumenetelmillä tai uusilla vähemmän myrkyllisillä aineilla. Tässä tutkimuksessa arvioidaan suoraan silmään annettavan topotekaanin turvallisuutta ja tehoa käyttämällä uutta hitaasti vapautuvaa topotekaani episkleraalista plakkia (kutsutaan myös kemoplakkiksi) potilailla, joilla on aktiivinen jäännös tai uusiutuva silmänsisäinen retinoblastooma vähintään yhdessä silmässä ensimmäisen silmäleikkauksen jälkeen. -linjaterapiaa. Tutkimustoimenpiteet sisältävät kemoplakin asettamisen ja poistamisen, tutkimukset anestesiassa (EUA), klinikalla käynnit haittatapahtumien tarkkailemiseksi koko ajan ja plakin poiston jälkeisen toksisuuden arvioinnin. EUA:t, klinikkakäynnit ja laboratoriotutkimukset ovat retinoblastoomapotilaiden perushoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä. Osallistujien tulee olla alle 18-vuotiaita.
  2. Diagnoosi ja hoito. Osallistujilla on oltava: (i) aktiivinen jäännös tai uusiutuva silmänsisäinen retinoblastooma ensilinjan hoidon (kemoterapia, systeeminen tai valtimonsisäinen, fokaalinen hoito tai brakyterapia) jälkeen tai (ii) yksipuolinen ryhmä B, C, D tai cT1b, cT2 retinoblastooma diagnoosin yhteydessä ilman aikaisempaa hoitoa.
  3. Yksi silmä on Study Eye. Kun osallistujilla on kaksi silmää, joilla on retinoblastooma, silmä, jolla on pahin sairaus tai paras näköpotentiaali, nimetään tutkimussilmäksi. Tässä vaiheessa I tutkimuksessa hoidettavaa lasta kohden on vain yksi silmä, koska kahden silmän hoito kaksinkertaistaisi systeemisen lääkkeen annoksen. Ei-tutkimuksessa olevaa silmää hoidetaan tavanomaisella hoidolla, tarvittaessa vain fokaalista hoitoa tutkimusjakson aikana.
  4. Sairauden tila. Tutkimussilmällä on oltava näkökyky, eikä kliinisiä piirteitä, jotka viittaavat suureen silmänulkoisen laajentumisen riskiin.
  5. Suorituskyvyn tila. Lanskyn pelipisteet ≥ 50, jos <16-vuotias; Karnofskyn suorituskykyasteikko ≥ 50, jos ≥ 16-vuotias (Liite I)

  6. Elinten toiminta:

    1. Riittävä luuytimen toiminta ja verihiutaleiden määrä
    2. Riittävä munuaisten toiminta
    3. Riittävä maksan toiminta
  7. Raskauden ehkäisy. Lisääntymiskykyisten naisten on suostuttava erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttöön tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 40 päivän ajan Chemoplaque-annon päättymisen jälkeen
  8. Tietoinen suostumus. Kaikilla osallistujilla ja/tai heidän vanhemmillaan tai laillisesti valtuutetuilla edustajilla on oltava kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa saadaan myös suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sairauden tila. Osallistujat, joilla tiedetään olevan jokin seuraavista, suljetaan pois:

    1. kliinisiä tai EUA-todisteita silmän ulkopuolisesta laajenemisesta
    2. tunnettu metastaattinen sairaustila ja väliaikainen sairaus
    3. olemassa oleva kliininen ja hermokuvaus, joka osoittaa epäilyä tai lopullista
  2. Allergia. Osallistujat, joilla on raportoitu allergia topotekaanille, kamptotesiinille tai niiden johdannaisille.
  3. Samanaikainen hoito. Osallistujat eivät saa saada kemoterapiaa tai muuta fokaalista retinoblastoomahoitoa tai mitään muuta tutkittavaa ainetta 3 viikon kuluessa kemoplakin asettamisesta ja poistamisesta eivätkä kemoplakin ollessa in situ.
  4. Hallitsematon väliaikainen sairaus. Osallistujat, joilla on tiedossa hallitsematon väliaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin tai rajoittaisi tutkimusvaatimusten noudattamista.
  5. Kuumeinen sairaus. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä kuumeinen sairaus (tutkijan määrittämänä) viikon sisällä ennen protokollahoidon aloittamista.
  6. Raskaus ja imetys. Lisääntymiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 72 tunnin kuluessa ennen protokollahoidon aloittamista. Koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski, joka on seurausta äidin hoidosta tutkimusaineilla, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan tutkimuksen aikana.
  7. Vaatimustenmukaisuus. Mikä tahansa diagnoositilanne, joka voisi päätutkijan tai valtuutetun mielestä häiritä osallistujan kykyä noudattaa tutkimusohjeita, saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa osallistujan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe I yksikätinen koe
Lääke: Topotekaani episkleraalinen plakki
Pitkävaikutteiset episkleraaliset topotekaaniplakit (kemoplakit) liimataan paljaaseen, kuivaan silmän kovakalvoon sidekalvon ja Tenonin kapselin alle. Käytetään liukuvaa kuuden annoksen potilaiden välistä eskalaatiokaaviota. Saatavilla on kemoplakkeja, joissa on 0,6 mg ja 0,9 mg topotekaani-HCl-formulaatiota. Potilaat saavat 1 tai 2 kemoplakkia silmää kohden, jotta ne antavat 5 kasvavaa annosta: 0,6, 0,9, 1,2 [2x0,6], 1,5 [0,6+0,9] tai 1,8 [2x0,9] mg. Määrätty annos kasvaa tai laskee 0,3 mg:lla kullakin tasolla, eikä yksikään potilas saa enempää kuin 1,8 mg topotekaanihydrokloridia fyysisten rajoitusten vuoksi, jos laitteita on saatavilla. Suunniteltu poisto on 42 päivää ± 7, ellei annosta rajoittavaa toksisuutta havaita, jolloin plakki poistetaan mahdollisimman pian. Tarkkailujakso annoksen nostamista varten on 63 päivää (ts. 21 päivää kemoplakin poistamisen jälkeen päivänä 42).
Muut nimet:
  • Episkleraalinen topotekaani
  • Transscleral topotekaani
  • Pitkävaikutteinen episkleraalinen topotekaani
  • Kemoplakki

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin siedetty annos ja suositeltu vaihe 2 topotekaanihydrokloridin annos kemoplakkina lapsille, joilla on aktiivinen retinoblastooma.
Aikaikkuna: 9 viikkoa
Potilaiden välinen eskalaatio rullaavassa kuuden vaiheen 1 kokeen suunnittelussa määrittää suurimman siedetyn annoksen ja suositellun vaiheen 2 annoksen. Annostason määritys perustuu kohorttiin tällä hetkellä ilmoittautuneiden osallistujien lukumäärään, havaittujen annosta rajoittavien toksisuuksien lukumäärään ja niiden osallistujien lukumäärään, joilla on riski saada annosta rajoittava toksisuus (eli osallistujat, jotka ovat ilmoittautuneet, mutta joiden myrkyllisyys ei ole vielä arvioitavissa ).
9 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvainvaste kemoplakkiin toissijaisena hoitona aktiivisen retinoblastooman silmässä (silmissä) perushoidon päätyttyä.
Aikaikkuna: 9 viikkoa
Kasvainvaste luonnehditaan seuraavasti: (i) täydellinen regressio, (ii) erittäin hyvä (iii) osittainen regressio, (iv) osittainen regressio, (v) stabiili sairaus tai (vi) etenevä sairaus, joka määritetään arvioimalla kasvainkohtien lukumäärä, ulkonäkö ja kasvaimen koko.
9 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Tutkijat

  • Päätutkija: Brenda Gallie, The Hospital for Sick Children

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000064742

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Topotekaani episkleraalinen plakki

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa