Topotecan episkleral plakk for behandling av retinoblastom (STEP-RB)

Inklusjonskriterier:

1. Alder. Deltakere må være <18 år.
2. Diagnose og behandling. Deltakerne må ha: (i) aktivt gjenværende eller tilbakevendende intraokulært retinoblastom etter fullføring av førstelinjebehandling (kjemoterapi, systemisk eller intraarteriell, fokalterapi eller brakyterapi), eller (ii) unilateral gruppe B, C, D eller cT1b, cT2 retinoblastom ved diagnose uten tidligere behandling.
3. Ett øye vil være Studieøyet. Når deltakerne har to øyne med retinoblastom, vil øyet med verste sykdom eller best synspotensial bli betegnet som studieøye. Det vil kun være ett øye per barn som behandles i denne fase I-studien, siden behandling av to øyne vil doble den systemiske dosen av medikamentet. Ikke-studieøyet vil bli behandlet med standardbehandling, med kun fokalterapi i løpet av studieperioden, hvis nødvendig.
4. Sykdomsstatus. Studieøyet må ha synspotensial og ingen kliniske trekk som tyder på høy risiko for ekstraokulær ekstensjon.
5. Ytelsesstatus. Lansky spillescore ≥ 50 hvis <16 år gammel; Karnofsky ytelsesskala på ≥ 50 hvis ≥ 16 år (vedlegg I)

6. Organfunksjon:

   1. Tilstrekkelig benmargsfunksjon og antall blodplater
   2. Tilstrekkelig nyrefunksjon
   3. Tilstrekkelig leverfunksjon
7. Graviditetsforebygging. Kvinner med reproduksjonspotensial må godta bruk av svært effektiv prevensjon under studiedeltakelsen og i ytterligere 40 dager etter slutten av Chemoplaque-administrasjonen
8. Informert samtykke. Alle deltakere og/eller deres foreldre eller lovlig autoriserte representanter må ha evnen til å forstå og være villig til å signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, der det er hensiktsmessig, vil også bli innhentet.

Ekskluderingskriterier:

1. Sykdomsstatus. Deltakere som er kjent for å ha noe av følgende er ekskludert:

   1. kliniske eller EUA-bevis på ekstraokulær ekstensjon
   2. kjent metastatisk sykdomsstatus og interkurrent sykdom
   3. eksisterende klinisk og nevroimaging som viser mistanke om, eller definitiv,
2. Allergi. Deltakere med rapportert allergi mot topotekan, camptothecin eller derivater derav.
3. Samtidig behandling. Deltakere kan ikke motta kjemoterapi eller annen fokal retinoblastombehandling eller noe annet undersøkelsesmiddel innen 3 uker etter plassering og fjerning av kjemoplakken, og heller ikke mens kjemoplakken er in situ.
4. Ukontrollert sammenfallende sykdom. Deltakere med kjent ukontrollert sammenfallende sykdom som etter utrederens mening ville sette deltakeren i en unødig risiko eller begrense etterlevelsen av studiekravene.
5. Febril sykdom. Deltakere med klinisk signifikant febersykdom (som bestemt av etterforskeren) innen en uke før oppstart av protokollbehandling.
6. Graviditet og amming. Kvinner med reproduksjonspotensial må ha en negativ serumgraviditetstest innen 72 timer før oppstart av protokollbehandling. På grunn av den ukjente, men potensielle risikoen for uønskede hendelser (AE) hos ammende spedbarn sekundært til behandling av mor med studiemidlene, må amming avbrytes hvis mor behandles under studien.
7. Samsvar. Enhver diagnosetilstand som etter hovedetterforskeren eller delegatens mening kan forstyrre deltakerens evne til å overholde studieinstruksjonene, kan forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deltakeren i fare.