Topotekán episzklerális plakk a retinoblasztóma kezelésére (STEP-RB)

Bevételi kritériumok:

1. Kor. A résztvevőknek 18 éven felülieknek kell lenniük.
2. Diagnózis és kezelés. A résztvevőknek rendelkezniük kell: (i) aktív reziduális vagy visszatérő intraokuláris retinoblasztómával az első vonalbeli terápia (kemoterápia, szisztémás vagy intraartériás, fokális terápia vagy brachyterápia) befejezését követően, vagy (ii) egyoldalú B, C, D vagy cT1b, cT2 csoport retinoblasztóma a diagnóziskor, előzetes kezelés nélkül.
3. Az egyik szem a Study Eye lesz. Ha a résztvevőknek két szeme retinoblasztómában szenved, a legrosszabb betegségben szenvedő vagy a legjobb látási potenciállal rendelkező szem lesz a Study Eye. Ebben az I. fázisú vizsgálatban kezelt gyermekenként csak egy szem lesz, mivel két szem kezelése megduplázná a szisztémás gyógyszeradagot. A vizsgálaton kívüli szemet standard ellátás szerint kezelik, szükség esetén csak fokális terápiával a vizsgálati időszak alatt.
4. Betegség állapota. A vizsgált szemnek látási potenciállal kell rendelkeznie, és nem kell olyan klinikai jelet mutatnia, amely az extraokuláris kiterjedés magas kockázatára utalna.
5. Teljesítmény állapota. Lansky játék pontszáma ≥ 50, ha <16 éves; Karnofsky teljesítményskála ≥ 50, ha ≥16 éves (I. függelék)

6. A szerv működése:

   1. Megfelelő csontvelő-funkció és vérlemezkeszám
   2. Megfelelő veseműködés
   3. Megfelelő májműködés
7. Terhesség megelőzés. A szaporodóképes nőstényeknek bele kell egyezniük a rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálatban való részvétel alatt és a Chemoplaque beadása után további 40 napig
8. Tájékozott beleegyezés. Minden résztvevőnek és/vagy szüleiknek vagy törvényesen felhatalmazott képviselőinek képesnek kell lennie arra, hogy megértse az írásos beleegyező nyilatkozatot, és készen kell állnia arra, hogy aláírja. Adott esetben a hozzájárulást is be kell szerezni.

Kizárási kritériumok:

1. Betegség állapota. Azok a résztvevők, akikről ismert, hogy rendelkeznek az alábbiak bármelyikével, kizárásra kerülnek:

   1. az extraokuláris extenzió klinikai vagy EUA bizonyítéka
   2. ismert metasztatikus betegség státusz és interkurrens betegség
   3. meglévő klinikai és idegi képalkotás, amely gyanút vagy végleges
2. Allergia. A topotekánra, kamptotecinre vagy ezek származékaira bejelentett allergiás résztvevők.
3. Egyidejű kezelés. A résztvevők nem kaphatnak kemoterápiát vagy egyéb fokális retinoblasztóma terápiát vagy más vizsgálati szert a kemoplakk elhelyezését és eltávolítását követő 3 héten belül, sem pedig addig, amíg a kemoplakk in situ van.
4. Kontrollálatlan interkurrens betegség. Azok a résztvevők, akiknek ismert, kontrollálatlan interkurrens betegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak tenné ki a résztvevőt, vagy korlátozná a vizsgálati követelmények teljesítését.
5. Lázas betegség. Klinikailag jelentős lázas betegségben szenvedő résztvevők (a vizsgáló meghatározása szerint) a protokollterápia megkezdése előtt egy héten belül.
6. Terhesség és szoptatás. A szaporodási potenciállal rendelkező nőstényeknek negatív szérum terhességi tesztet kell mutatniuk a protokollterápia megkezdése előtt 72 órán belül. A szoptatott csecsemőknél a nemkívánatos események (AE) nem ismert, de potenciális kockázata miatt az anya vizsgálati szerekkel való kezelése miatt, a szoptatást fel kell függeszteni, ha az anyát a vizsgálat alatt kezelik.
7. Megfelelés. A diagnózis bármely olyan körülménye, amely a vizsgálatvezető vagy a megbízott véleménye szerint megzavarhatja a résztvevőt abban, hogy megfeleljen a vizsgálati utasításoknak, megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy veszélybe sodorhatja a résztvevőt.