Topotecan episklerální plak pro léčbu retinoblastomu (STEP-RB)

Kritéria pro zařazení:

1. Stáří. Účastníci musí být mladší 18 let.
2. Diagnostika a léčba. Účastníci musí mít: (i) aktivní reziduální nebo recidivující nitrooční retinoblastom po dokončení terapie první linie (chemoterapie, systémová nebo intraarteriální, fokální terapie nebo brachyterapie), nebo (ii) jednostranný retinoblast skupiny B, C, D nebo cT1b, cT2 retinoblastom při diagnóze bez předchozí léčby.
3. Jedno oko bude Studijní oko. Pokud mají účastníci dvě oči s retinoblastomem, oko s nejhorším onemocněním nebo nejlepším zrakovým potenciálem bude označeno jako studijní oko. V této studii fáze I bude léčeno pouze jedno oko na dítě, protože léčba dvou očí by zdvojnásobila systémovou dávku léku. Nestudované oko bude léčeno standardní péčí, v případě potřeby pouze s fokální terapií během období studie.
4. Stav onemocnění. Studované oko musí mít zrakový potenciál a žádné klinické rysy naznačující vysoké riziko extraokulární extenze.
5. Stav výkonu. Lansky play skóre ≥ 50, pokud je <16 let; Karnofského stupnice výkonnosti ≥ 50, pokud je ≥ 16 let (Příloha I)

6. Funkce orgánu:

   1. Přiměřená funkce kostní dřeně a počet krevních destiček
   2. Přiměřená funkce ledvin
   3. Přiměřená funkce jater
7. Prevence otěhotnění. Ženy s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce během účasti ve studii a dalších 40 dnů po ukončení podávání Chemoplaque
8. Informovaný souhlas. Všichni účastníci a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí mít schopnost rozumět a ochotu podepsat písemný informovaný souhlas. V případě potřeby bude rovněž získán souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Stav onemocnění. Účastníci, o nichž je známo, že mají některou z následujících podmínek, jsou vyloučeni:

   1. klinický nebo EUA důkaz extraokulární extenze
   2. známý stav metastatického onemocnění a interkurentní onemocnění
   3. existující klinické a neurozobrazení ukazující podezření nebo definitivní,
2. Alergie. Účastníci s hlášenou alergií na topotekan, kamptotecin nebo jejich deriváty.
3. Souběžná léčba. Účastníci nesmí dostávat chemoterapii nebo jinou fokální terapii retinoblastomu nebo jakoukoli jinou zkoumanou látku do 3 týdnů od umístění a odstranění chemoplaku, ani když je chemoplak in situ.
4. Nekontrolované interkurentní onemocnění. Účastníci se známým nekontrolovaným interkurentním onemocněním, které by podle názoru výzkumníka vystavilo účastníka nepřiměřenému riziku nebo omezilo dodržování požadavků studie.
5. Horečnaté onemocnění. Účastníci s klinicky významným horečnatým onemocněním (jak určil zkoušející) během jednoho týdne před zahájením protokolární terapie.
6. Těhotenství a kojení. Ženy s reprodukčním potenciálem musí mít negativní těhotenský test v séru do 72 hodin před zahájením protokolární terapie. Vzhledem k neznámému, ale potenciálnímu riziku nežádoucích účinků (AE) u kojených dětí v důsledku léčby matky zkoumanými látkami, musí být kojení přerušeno, pokud je matka ve studii léčena.
7. Dodržování. Jakákoli podmínka diagnózy, která by podle názoru hlavního zkoušejícího nebo delegáta mohla narušit schopnost účastníka dodržovat pokyny studie, mohla by zmást interpretaci výsledků studie nebo vystavit účastníka riziku.