Plaque épisclérale au topotécan pour le traitement du rétinoblastome (STEP-RB)

Critère d'intégration:

1. Âge. Les participants doivent avoir moins de 18 ans.
2. Diagnostic et traitement. Les participants doivent avoir : (i) un rétinoblastome intraoculaire résiduel ou récurrent actif après la fin du traitement de première intention (chimiothérapie, systémique ou intra-artérielle, thérapie focale ou curiethérapie), ou (ii) un groupe unilatéral B, C, D ou cT1b, cT2 rétinoblastome au moment du diagnostic sans traitement antérieur.
3. Un œil sera l'œil d'étude. Lorsque les participants ont deux yeux atteints de rétinoblastome, l'œil avec la pire maladie ou le meilleur potentiel de vision sera désigné l'œil de l'étude. Il n'y aura qu'un seul œil par enfant traité dans cette étude de phase I, car le traitement de deux yeux doublerait la dose systémique de médicament. L'œil non étudié sera traité selon les normes de soins, avec uniquement une thérapie focale pendant la période d'étude, si nécessaire.
4. État de la maladie. L'œil de l'étude doit avoir un potentiel de vision et aucune caractéristique clinique suggérant un risque élevé d'extension extraoculaire.
5. Statut de performance. Score de jeu Lansky ≥ 50 si < 16 ans ; Échelle de performance de Karnofsky ≥ 50 si ≥ 16 ans (Annexe I)

6. Fonction d'organe :

   1. Fonction adéquate de la moelle osseuse et numération plaquettaire
   2. Fonction rénale adéquate
   3. Fonction hépatique adéquate
7. Prévention de la grossesse. Les femmes en âge de procréer doivent accepter l'utilisation d'une contraception hautement efficace pendant la participation à l'étude et pendant 40 jours supplémentaires après la fin de l'administration de Chemoplaque
8. Consentement éclairé. Tous les participants et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent avoir la capacité de comprendre et la volonté de signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera également obtenu.

Critère d'exclusion:

1. État de la maladie. Les participants connus pour avoir l'un des éléments suivants sont exclus :

   1. preuve clinique ou EUA d'extension extraoculaire
   2. état de maladie métastatique connu et maladie intercurrente
   3. cliniques et neuro-imagerie existantes montrant une suspicion ou définitive,
2. Allergie. Participants ayant signalé une allergie au topotécan, à la camptothécine ou à leurs dérivés.
3. Traitement concomitant. Les participants ne peuvent pas recevoir de chimiothérapie ou autre traitement focal du rétinoblastome ou tout autre agent expérimental dans les 3 semaines suivant la mise en place et le retrait de la chimioplaque, ni pendant que la chimioplaque est in situ.
4. Maladie intercurrente non maîtrisée. Participants atteints d'une maladie intercurrente non contrôlée connue qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le participant à un risque excessif ou limiterait la conformité aux exigences de l'étude.
5. Maladie fébrile. Participants atteints d'une maladie fébrile cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur) dans la semaine précédant le début du protocole de traitement.
6. Grossesse et allaitement. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 72 heures précédant le début du protocole thérapeutique. En raison du risque inconnu mais potentiel d'événements indésirables (EI) chez les nourrissons allaités secondaires au traitement de la mère avec les agents de l'étude, l'allaitement doit être interrompu si la mère est traitée dans le cadre de l'étude.
7. Conformité. Toute condition de diagnostic qui pourrait, de l'avis du chercheur principal ou de son délégué, interférer avec la capacité du participant à se conformer aux instructions de l'étude, pourrait confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre le participant en danger.