子宮頸部ジストニアにおけるDBS対ボツリヌス毒素治療の長期転帰

子宮頸部ジストニア (CD) は、成人で最も一般的な孤立性ジストニアであり、有病率は 9-13/100000 です。 CD の平均発症年齢は 40 歳で、男性よりも女性の方がほぼ 2 倍一般的です。 子宮頸部ジストニアの症状は、ほとんどの患者で、ボツリヌス毒素 (BoNT) 注射と補助的な治療手段によって適切に管理できます。 しかし、患者の 5 分の 1 から 3 分の 1 は長期の BoNT 療法から十分な緩和を得られず、生活の質が低下します。 淡蒼球内膜の後腹部における脳深部刺激療法 (GPi-DBS) は、原発性全身性ジストニア、分節性または局所性ジストニアの一部を含む、頸部ジストニアの効果的な治療法として確立されています。

頸部ジストニアにおける淡蒼球 DBS の長期転帰は、いくつかの小さなシリーズでのみ公開されています。 8 人の CD 患者の盲検化された転帰評価を行った単一施設の前向き研究では、TWSTRS の重症度スコアが平均 70% 改善し、障害スコアと疼痛スコアがそれぞれ 91% と 92% 改善したことがわかりました。中央値 30 か月のフォローアップで (Skogseid IM et al, 2012)。 2 つの最大の非盲検シリーズでは、平均追跡期間 32 か月 (n=10) および 2 年 (n=6) で、TWSTRS 重症度スコアがそれぞれ 55% および 58% の平均改善を示しました (Hung SW et al, 2007,カッチョラ F ら、2010 年）。

これらの研究は有望ですが、3 年以上の治療およびより大きな患者の資料における CD における GPi-DBS の結果の文書化が不足しています。 また、長期治療を受けた DBS コホートと長期 BoNT 治療を受けているコホートとの間で、残存する CD 症状の重症度と疾患特異的な QOL を比較した研究も不足しています。

したがって、研究者は、オスロ大学病院で 2004 年から 2017 年に GPi を対象とする Medtronic DBS 装置を使用して手術を受け、最低でも慢性 GPi-DBS で治療された患者の横断的観察研究を実施します。 3年から13年まで。 主な目的は、この DBS 治療グループの残りの CD 重症度と CD 関連の生活の質 (QoL) を評価し、これを最低 3 年間 BoNT 注射で治療された年齢と性別が一致した CD 患者のグループと比較することです。年 (BoNT グループ)。

主なアウトカム指標は、重症度、障害、疼痛の 3 つのサブスコアを持つトロント西部痙攣性斜頸評価尺度 (TWSTRS) と、疾患の自己評価アンケートである子宮頸部ジストニア影響プロファイル-58 (CDIP-58) です。 -特定の生活の質。 この研究の主要評価項目は、長期追跡時の 2 つの治療群間の TWSTRS 合計スコアの差です。 BoNT グループは、最後の注射の前と 4 ～ 6 週間後の両方で TWSTRS を使用して評価されますが、注射の 4 ～ 6 週間後のスコアが DBS グループとの比較に使用されます。 DBS グループでは、長期評価で得られた TWSTRS の合計およびサブスコアも、定期的なワークアップの一環として手術前に得られたスコアと比較されます。 二次エンドポイントは、TWSTRS 重症度、障害および疼痛スコア、および CDIP-58 合計スコアです。 探索的変数は、長期追跡調査における、CDIP-58 の 8 つの症状/ドメイン スコアと、世界的な疾病負担のビジュアル アナログ スケール (VAS-GBD) です。 その他の結果変数は、2 つの治療タイプの合併症と重度の有害事象、およびホスピタル不安とうつ病スケール (HADS) の不安とうつ病のスコアです。

研究者は、DBS 治療群は、BoNT 治療群よりも長期追跡調査で平均 TWSTRS 合計スコアが有意に低いという仮説を立てています。