Resultado a longo prazo de DBS versus tratamento com toxina botulínica na distonia cervical

A distonia cervical (DC) é a distonia isolada mais comum em adultos, com prevalência de 9-13/100.000. A DC tem uma idade média de início de 40 anos e é quase duas vezes mais comum em mulheres do que em homens. Os sintomas da distonia cervical podem, na maioria dos pacientes, ser bem controlados por injeções de toxina botulínica (BoNT) e medidas de tratamento de apoio. No entanto, um quinto a um terço dos pacientes não obtém alívio suficiente da terapia BoNT a longo prazo, resultando em redução da qualidade de vida. A estimulação cerebral profunda na parte póstero-ventral do globo pálido interno (GPi-DBS) foi estabelecida como um tratamento eficaz da distonia cervical, inclusive como parte da distonia generalizada primária, distonia segmentar ou focal.

O resultado a longo prazo da DBS palidal na distonia cervical só foi publicado em algumas séries menores. Em um estudo prospectivo de centro único com avaliações cegas de resultados de oito pacientes com DC, foi encontrada uma melhora média de 70% no escore de gravidade do TWSTRS e de 91% e 92% de melhora, respectivamente, nos escores de incapacidade e dor. na mediana de 30 meses de acompanhamento (Skogseid IM et al, 2012). As duas maiores séries não cegas mostraram melhorias médias na pontuação de gravidade TWSTRS de 55% e 58%, no seguimento médio de 32 meses (n=10) e 2 anos (n=6), respectivamente (Hung SW et al, 2007, Cacciola F et al, 2010).

Embora esses estudos sejam promissores, há falta de documentação do resultado do GPi-DBS na DC após 3 anos de tratamento e em materiais de pacientes maiores. Além disso, faltam estudos que comparem a gravidade dos sintomas remanescentes da DC e a qualidade de vida específica da doença entre uma coorte DBS tratada a longo prazo e uma coorte recebendo tratamento BoNT a longo prazo.

Os investigadores, portanto, realizarão um estudo observacional transversal de pacientes que foram operados no Hospital Universitário de Oslo com um dispositivo Medtronic DBS visando o GPi bilateralmente de 2004 a 2017 e que foram tratados com GPi-DBS crônico por um período mínimo de 3 anos e até 13 anos. O objetivo principal é avaliar a gravidade remanescente da DC e a qualidade de vida (QoL) relacionada à DC neste grupo tratado com DBS e compará-lo com um grupo de pacientes com DC de mesma idade e gênero tratados com injeções de BoNT por um período mínimo de 3 anos (grupo BoNT).

As principais medidas de desfecho são a Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS), com suas três subpontuações: Gravidade, Incapacidade e Dor, e o Perfil de Impacto da Distonia Cervical-58 (CDIP-58), que é um questionário de autoavaliação para doenças -qualidade de vida específica. O endpoint primário do estudo é a diferença na pontuação total TWSTRS entre os dois grupos de tratamento no momento do acompanhamento de longo prazo. O grupo BoNT será avaliado com TWSTRS antes e 4-6 semanas após a última injeção, mas a pontuação 4-6 semanas após a injeção será usada para comparação com o grupo DBS. No grupo DBS, o TWSTRS total e as subpontuações obtidas na avaliação de longo prazo também serão comparadas com as pontuações obtidas antes da operação como parte da avaliação de rotina. Os endpoints secundários são a pontuação TWSTRS de Gravidade, Incapacidade e Dor e as pontuações totais do CDIP-58. As variáveis ​​exploratórias são os oito escores de sintomas/domínios do CDIP-58 e da Escala Visual Analógica para Carga Global de Doença (VAS-GBD), em acompanhamento de longo prazo. Outras variáveis ​​de resultado são complicações e eventos adversos graves dos dois tipos de tratamento e os escores de ansiedade e depressão da Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS).

Os investigadores levantam a hipótese de que o grupo tratado com DBS terá uma pontuação total média TWSTRS significativamente menor no acompanhamento de longo prazo do que o grupo tratado com BoNT.