Langsigtet resultat af DBS versus botulinumtoksinbehandling ved cervikal dystoni

Cervikal dystoni (CD) er den mest almindelige isolerede dystoni hos voksne med en prævalens på 9-13/100000. CD har en gennemsnitsalder ved debut på 40 år og er næsten dobbelt så almindelig hos kvinder end hos mænd. Symptomer på cervikal dystoni kan hos de fleste patienter håndteres godt ved injektioner af botulinumtoksin (BoNT) og understøttende behandlingsforanstaltninger. Imidlertid opnår en femtedel til en tredjedel af patienterne ikke tilstrækkelig lindring af langvarig BoNT-behandling, hvilket resulterer i nedsat livskvalitet. Dyb hjernestimulering i den postero-ventrale del af den interne globus pallidus (GPi-DBS) er blevet etableret som en effektiv behandling af cervikal dystoni, herunder som en del af primær generaliseret dystoni, segmental eller fokal dystoni.

Langsigtet udfald af pallidal DBS i cervikal dystoni er kun blevet offentliggjort i nogle mindre serier. I et prospektivt enkeltcenterstudie med blindede udfaldsvurderinger af otte CD-patienter blev der fundet en gennemsnitlig forbedring på 70 % i sværhedsgraden for TWSTRS og 91 % og 92 % forbedring i henholdsvis handicap- og smertescorerne. ved median 30 måneders opfølgning (Skogseid IM et al, 2012). De to største ublindede serier viste gennemsnitlige forbedringer af TWSTRS-sværhedsgraden på 55 % og 58 % ved gennemsnitlig opfølgning på henholdsvis 32 måneder (n=10) og 2 år (n=6) (Hung SW et al, 2007, Cacciola F et al., 2010).

Selvom disse studier er lovende, mangler der dokumentation for udfald af GPi-DBS i CD ud over 3 års behandling og i større patientmaterialer. Der mangler også undersøgelser, der sammenligner sværhedsgraden af ​​tilbageværende CD-symptomer og sygdomsspecifik livskvalitet mellem en langtidsbehandlet DBS-kohorte og en kohorte, der modtager langtidsbehandling med BoNT.

Efterforskerne vil derfor udføre en tværsnitsobservationsundersøgelse af patienter, der blev opereret på Oslo Universitetshospital med en Medtronic DBS-enhed målrettet GPi bilateralt fra 2004 til 2017, og som er blevet behandlet med kronisk GPi-DBS i minimum 3 år og op til 13 år. Hovedformålet er at vurdere resterende CD-sværhedsgrad og CD-relateret Livskvalitet (QoL) i denne DBS-behandlede gruppe og sammenligne dette med en alders- og kønsmatchet gruppe af CD-patienter behandlet med BoNT-injektioner i minimum 3 år (BoNT-gruppen).

De vigtigste resultatmål er Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) med dens tre underscores: Sværhed, handicap og smerte og Cervical Dystonia Impact Profile-58 (CDIP-58), som er et selvvurderet spørgeskema til sygdom -specifik livskvalitet. Studiets primære endepunkt er forskellen i TWSTRS totalscore mellem de to behandlingsgrupper på tidspunktet for langtidsopfølgning. BoNT-gruppen vil blive vurderet med TWSTRS både før og 4-6 uger efter sidste injektion, men scoren 4-6 uger efter injektion vil blive brugt til sammenligning med DBS-gruppen. I DBS-gruppen vil TWSTRS total og delscore opnået ved langtidsevaluering også blive sammenlignet med de scores, der blev opnået før operationen som en del af den rutinemæssige oparbejdning. Sekundære endepunkter er TWSTRS-alvorligheds-, handicap- og smertescore og CDIP-58 Totalscore. Udforskende variabler er de otte Symptom/Domæne-scorer af CDIP-58 og Visual Analog Scale for Global Burden of Disease (VAS-GBD), ved langtidsopfølgning. Andre udfaldsvariable er komplikationer og alvorlige uønskede hændelser af de to behandlingstyper og angst- og depressionsscorerne på Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).

Efterforskerne antager, at den DBS-behandlede gruppe vil have en signifikant lavere gennemsnitlig TWSTRS-totalscore ved langtidsopfølgning end den BoNT-behandlede gruppe.