Langsiktig resultat av DBS versus botulinumtoksinbehandling ved cervikal dystoni

Cervikal dystoni (CD) er den vanligste isolerte dystonien hos voksne, med en prevalens på 9-13/100000. CD har en gjennomsnittsalder ved debut på 40 år, og er nesten dobbelt så vanlig hos kvinner enn hos menn. Symptomer på livmorhalsdystoni kan hos de fleste pasienter håndteres godt med botulinumtoksin (BoNT) injeksjoner og støttende behandlingstiltak. En femtedel til en tredjedel av pasientene oppnår imidlertid ikke tilstrekkelig lindring av langvarig BoNT-behandling, noe som resulterer i redusert livskvalitet. Dyp hjernestimulering i den postero-ventrale delen av den interne globus pallidus (GPi-DBS) har blitt etablert som en effektiv behandling av cervikal dystoni, inkludert som en del av primær generalisert dystoni, segmentell eller fokal dystoni.

Langsiktig utfall av pallidal DBS ved cervikal dystoni har bare blitt publisert i noen mindre serier. I en prospektiv, enkeltsenterstudie med blindede utfallsvurderinger av åtte CD-pasienter, ble det funnet en gjennomsnittlig forbedring på 70 % i alvorlighetsgraden for TWSTRS og henholdsvis 91 % og 92 % forbedring i funksjonshemming og smerteskår. ved median 30 måneders oppfølging (Skogseid IM et al, 2012). De to største ikke-blindede seriene viste gjennomsnittlig forbedring av TWSTRS-alvorlighetsscore på 55 % og 58 %, ved gjennomsnittlig oppfølging i henholdsvis 32 måneder (n=10) og 2 år (n=6) (Hung SW et al, 2007, Cacciola F et al, 2010).

Selv om disse studiene er lovende, mangler det dokumentasjon av utfall av GPi-DBS ved CD utover 3 års behandling og i større pasientmateriale. Det mangler også studier som sammenligner alvorlighetsgraden av gjenværende CD-symptomer og sykdomsspesifikk livskvalitet mellom en langtidsbehandlet DBS-kohort og en kohort som får langtidsbehandling med BoNT.

Etterforskerne vil derfor utføre en tverrsnitts, observasjonsstudie av pasienter som ble operert ved Oslo universitetssykehus med en Medtronic DBS-enhet rettet mot GPi bilateralt fra 2004 til 2017, og som har vært behandlet med kronisk GPi-DBS i minimum ca. 3 år og inntil 13 år. Hovedmålet er å vurdere gjenværende CD-alvorlighet og CD-relatert livskvalitet (QoL) i denne DBS-behandlede gruppen og sammenligne dette med en alders- og kjønnsmatchet gruppe CD-pasienter behandlet med BoNT-injeksjoner i minimum 3 år (BoNT-gruppen).

De viktigste utfallsmålene er Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS), med sine tre subscores: Alvorlighet, funksjonshemming og smerte, og Cervical Dystonia Impact Profile-58 (CDIP-58), som er et selvvurdert spørreskjema for sykdom. -spesifikk livskvalitet. Det primære endepunktet for studien er forskjellen i TWSTRS totalskåre mellom de to behandlingsgruppene på tidspunktet for langtidsoppfølging. BoNT-gruppen vil bli vurdert med TWSTRS både før og 4-6 uker etter siste injeksjon, men skåren 4-6 uker etter injeksjon vil bli brukt for sammenligning med DBS-gruppen. I DBS-gruppen vil TWSTRS-totalen og delskårene oppnådd ved langtidsevaluering også sammenlignes med skårene som ble oppnådd før operasjonen som en del av den rutinemessige opparbeidingen. Sekundære endepunkter er TWSTRS-alvorlighets-, funksjonshemming- og smertescore, og CDIP-58 Totalskåre. Utforskende variabler er de åtte Symptom/Domene-skårene til CDIP-58 og Visual Analog Scale for Global Burden of Disease (VAS-GBD), ved langtidsoppfølging. Andre utfallsvariabler er komplikasjoner og alvorlige uønskede hendelser av de to behandlingstypene, og angst- og depresjonsskårene på Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).

Etterforskerne antar at den DBS-behandlede gruppen vil ha en signifikant lavere gjennomsnittlig TWSTRS-totalscore ved langtidsoppfølging enn den BoNT-behandlede gruppen.