Dlouhodobý výsledek DBS versus léčba botulotoxinem u cervikální dystonie

Cervikální dystonie (CD) je nejčastější izolovaná dystonie u dospělých s prevalencí 9-13/100 000. CD má průměrný věk na začátku 40 let a je téměř dvakrát častější u žen než u mužů. Příznaky cervikální dystonie lze u většiny pacientů dobře zvládnout injekcemi botulotoxinu (BoNT) a podpůrnými léčebnými opatřeními. Jedna pětina až jedna třetina pacientů však nedosáhne dostatečné úlevy při dlouhodobé léčbě BoNT, což má za následek sníženou kvalitu života. Hluboká mozková stimulace v postero-ventrální části vnitřního globus pallidus (GPi-DBS) byla zavedena jako účinná léčba cervikální dystonie, včetně jako součást primární generalizované dystonie, segmentální nebo fokální dystonie.

Dlouhodobé výsledky palidální DBS u cervikální dystonie byly publikovány pouze v některých menších sériích. V prospektivní studii zaměřené na jediné centrum se zaslepeným hodnocením výsledku u osmi pacientů s CD bylo zjištěno průměrné zlepšení skóre závažnosti TWSTRS o 70 % a skóre postižení a bolesti o 91 % a 92 %. při mediánu 30měsíčního sledování (Skogseid IM et al, 2012). Dvě největší nezaslepené série ukázaly průměrné zlepšení skóre závažnosti TWSTRS o 55 % a 58 % při průměrné době sledování 32 měsíců (n=10), respektive 2 roky (n=6) (Hung SW et al, 2007, Cacciola F a kol., 2010).

Ačkoli jsou tyto studie slibné, chybí dokumentace o výsledku GPi-DBS u CD po 3 letech léčby a ve větších materiálech pacientů. Rovněž chybí studie, které by porovnávaly závažnost zbývajících symptomů CD a kvalitu života specifickou pro onemocnění mezi dlouhodobě léčenou kohortou DBS a kohortou, která dostávala dlouhodobou léčbu BoNT.

Vyšetřovatelé proto provedou průřezovou observační studii pacientů, kteří byli v letech 2004 až 2017 operováni ve Fakultní nemocnici v Oslo zařízením Medtronic DBS zaměřeným na GPi bilaterálně a kteří byli léčeni chronickým GPi-DBS po dobu minimálně 3 roky a do 13 let. Hlavním cílem je zhodnotit zbývající závažnost CD a kvalitu života související s CD (QoL) v této skupině léčené DBS a porovnat to se skupinou pacientů s CD odpovídající věku a pohlaví léčených injekcemi BoNT po dobu minimálně 3 let (skupina BoNT).

Hlavní výsledná měřítka jsou Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) se svými třemi dílčími skóre: Závažnost, Postižení a Bolest a Profil dopadu cervikální dystonie-58 (CDIP-58), což je dotazník s vlastním hodnocením onemocnění. - specifická kvalita života. Primárním cílovým parametrem studie je rozdíl v celkovém skóre TWSTRS mezi dvěma léčebnými skupinami v době dlouhodobého sledování. Skupina BoNT bude hodnocena pomocí TWSTRS před a 4–6 týdnů po poslední injekci, ale skóre 4–6 týdnů po injekci bude použito pro srovnání se skupinou DBS. Ve skupině DBS budou celkové TWSTRS a dílčí skóre získané při dlouhodobém hodnocení také porovnány se skóre získanými před operací jako součást rutinního zpracování. Sekundárními cílovými body jsou TWSTRS Závažnost, Skóre invalidity a bolesti a celkové skóre CDIP-58. Průzkumné proměnné jsou osm skóre symptomů/domény CDIP-58 a vizuální analogové škály pro globální zátěž nemocí (VAS-GBD), při dlouhodobém sledování. Dalšími výslednými proměnnými jsou komplikace a závažné nežádoucí příhody dvou typů léčby a skóre úzkosti a deprese na škále nemocniční úzkosti a deprese (HADS).

Výzkumníci předpokládají, že skupina léčená DBS bude mít významně nižší průměrné celkové skóre TWSTRS při dlouhodobém sledování než skupina léčená BoNT.