Risultati a lungo termine della DBS rispetto al trattamento con tossina botulinica nella distonia cervicale

La distonia cervicale (MC) è la distonia isolata più comune negli adulti, con una prevalenza di 9-13/100.000. La CD ha un'età media all'esordio di 40 anni ed è quasi due volte più comune nelle donne che negli uomini. Nella maggior parte dei pazienti i sintomi della distonia cervicale possono essere gestiti bene mediante iniezioni di tossina botulinica (BoNT) e misure terapeutiche di supporto. Tuttavia, da un quinto a un terzo dei pazienti non ottiene un sollievo sufficiente dalla terapia BoNT a lungo termine, con conseguente riduzione della qualità della vita. La stimolazione cerebrale profonda nella parte postero-ventrale del globo pallido interno (GPi-DBS) è stata stabilita come un trattamento efficace della distonia cervicale, anche come parte della distonia generalizzata primaria, della distonia segmentale o focale.

L'esito a lungo termine della DBS pallida nella distonia cervicale è stato pubblicato solo in alcune serie più piccole. In uno studio prospettico monocentrico con valutazioni in cieco degli esiti di otto pazienti CD, è stato riscontrato un miglioramento medio del 70% nel punteggio di gravità del TWSTRS e un miglioramento rispettivamente del 91% e del 92% nei punteggi di disabilità e dolore. al follow-up mediano di 30 mesi (Skogseid IM et al, 2012). Le due più grandi serie non in cieco hanno mostrato miglioramenti medi del punteggio di gravità TWSTRS del 55% e del 58%, rispettivamente a un follow-up medio di 32 mesi (n=10) e 2 anni (n=6) (Hung SW et al, 2007, Cacciola F et al, 2010).

Sebbene questi studi siano promettenti, vi è una mancanza di documentazione sull'esito della GPi-DBS nella CD oltre i 3 anni di trattamento e in materiali più ampi per i pazienti. Inoltre, mancano studi che confrontino la gravità dei rimanenti sintomi di CD e la qualità della vita specifica della malattia tra una coorte DBS trattata a lungo termine e una coorte che riceve un trattamento BoNT a lungo termine.

I ricercatori eseguiranno quindi uno studio osservazionale trasversale su pazienti che sono stati operati presso l'Oslo University Hospital con un dispositivo Medtronic DBS mirato al GPi bilateralmente dal 2004 al 2017 e che sono stati trattati con GPi-DBS cronico per un minimo di 3 anni e fino a 13 anni. L'obiettivo principale è valutare la restante gravità del CD e la qualità della vita (QoL) correlata al CD in questo gruppo trattato con DBS e confrontarlo con un gruppo di pazienti CD di pari età e sesso trattati con iniezioni di BoNT per un minimo di 3 anni (gruppo BoNT).

Le principali misure di esito sono la Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS), con i suoi tre sottopunteggi: Severity, Disability and Pain, e il Cervical Dystonia Impact Profile-58 (CDIP-58), che è un questionario autovalutato per la malattia -qualità della vita specifica. L'endpoint primario dello studio è la differenza nel punteggio totale TWSTRS tra i due gruppi di trattamento al momento del follow-up a lungo termine. Il gruppo BoNT sarà valutato con TWSTRS sia prima che 4-6 settimane dopo l'ultima iniezione, ma il punteggio 4-6 settimane dopo l'iniezione verrà utilizzato per il confronto con il gruppo DBS. Nel gruppo DBS il totale TWSTRS e i punteggi parziali ottenuti alla valutazione a lungo termine saranno anche confrontati con i punteggi ottenuti prima dell'operazione come parte del lavoro di routine. Gli endpoint secondari sono il punteggio TWSTRS di gravità, disabilità e dolore e i punteggi totali CDIP-58. Le variabili esplorative sono gli otto punteggi Symptom/Domain del CDIP-58 e Visual Analog Scale for Global Burden of Disease (VAS-GBD), al follow-up a lungo termine. Altre variabili di esito sono le complicanze e gli eventi avversi gravi dei due tipi di trattamento e i punteggi di ansia e depressione della Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).

I ricercatori ipotizzano che il gruppo trattato con DBS avrà un punteggio totale TWSTRS medio significativamente inferiore al follow-up a lungo termine rispetto al gruppo trattato con BoNT.