Długoterminowe wyniki leczenia DBS w porównaniu z toksyną botulinową w dystonii szyjnej

Dystonia szyjna (CD) jest najczęstszą izolowaną dystonią u dorosłych, z częstością występowania 9-13/100 000. Średni wiek zachorowania na CD wynosi 40 lat i prawie dwukrotnie częściej występuje u kobiet niż u mężczyzn. Objawy dystonii szyjnej można u większości pacjentów dobrze opanować za pomocą zastrzyków z toksyny botulinowej (BoNT) i środków wspomagających. Jednak od jednej piątej do jednej trzeciej pacjentów nie uzyskuje wystarczającej ulgi po długoterminowej terapii BoNT, co powoduje obniżenie jakości życia. Głęboka stymulacja mózgu w tylno-brzusznej części gałki bladej wewnętrznej (GPi-DBS) została uznana za skuteczną metodę leczenia dystonii szyjnej, w tym w ramach dystonii pierwotnej uogólnionej, dystonii segmentowej lub ogniskowej.

Długoterminowe wyniki DBS bladego w dystonii szyjnej zostały opublikowane tylko w kilku mniejszych seriach. W prospektywnym, jednoośrodkowym badaniu z zaślepioną oceną wyników ośmiu pacjentów z CD, stwierdzono średnią poprawę o 70% w skali ciężkości TWSTRS oraz poprawę odpowiednio o 91% i 92% w wynikach niepełnosprawności i bólu przy medianie 30-miesięcznego okresu obserwacji (Skogseid IM i in., 2012). Dwie największe niezaślepione serie wykazały średnią poprawę wyniku TWSTRS Severity o 55% i 58%, przy średniej obserwacji odpowiednio 32 miesiące (n=10) i 2 lata (n=6) (Hung SW i in., 2007, Cacciola F. i in., 2010).

Chociaż badania te są obiecujące, brakuje dokumentacji dotyczącej wyników stosowania GPi-DBS w CD po 3 latach leczenia iw większym materiale pacjentów. Brakuje również badań porównujących nasilenie pozostałych objawów CD i jakość życia specyficzną dla choroby między kohortą długotrwale leczoną DBS a kohortą otrzymującą długoterminowe leczenie BoNT.

W związku z tym badacze przeprowadzą przekrojowe badanie obserwacyjne pacjentów, którzy byli operowani w Szpitalu Uniwersyteckim w Oslo za pomocą urządzenia Medtronic DBS celującego obustronnie w GPi w latach 2004-2017 i którzy byli leczeni przewlekle GPi-DBS przez co najmniej 3 lata i do 13 lat. Głównym celem jest ocena pozostałej ciężkości CD i jakości życia (QoL) związanej z CD w tej grupie leczonej DBS i porównanie tego z dopasowaną pod względem wieku i płci grupą pacjentów z CD leczonych zastrzykami BoNT przez co najmniej 3 lat (grupa BoNT).

Głównymi miarami wyników są skala oceny Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) z trzema wynikami cząstkowymi: nasilenie, niepełnosprawność i ból oraz profil wpływu dystonii szyjnej szyi-58 (CDIP-58), który jest kwestionariuszem samooceny choroby -specyficzna jakość życia. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest różnica w całkowitym wyniku TWSRS między dwiema leczonymi grupami w czasie długoterminowej obserwacji. Grupa BoNT zostanie oceniona za pomocą TWSTRS zarówno przed, jak i 4-6 tygodni po ostatnim wstrzyknięciu, ale wynik 4-6 tygodni po wstrzyknięciu zostanie wykorzystany do porównania z grupą DBS. W grupie DBS suma TWSTRS i wyniki cząstkowe uzyskane podczas oceny długoterminowej zostaną również porównane z wynikami uzyskanymi przed operacją w ramach rutynowej obróbki. Drugorzędowe punkty końcowe to TWSTRS Severity, Disability and Pain score oraz CDIP-58 Total scores. Zmiennymi eksploracyjnymi są osiem wyników Symptom/Domain z CDIP-58 i Visual Analog Scale for Global Burden of Disease (VAS-GBD), w długoterminowej obserwacji. Inne zmienne wynikowe to powikłania i ciężkie zdarzenia niepożądane dwóch typów leczenia oraz wyniki Lęku i Depresji w Szpitalnej Skali Lęku i Depresji (HADS).

Badacze stawiają hipotezę, że grupa leczona DBS będzie miała znacznie niższy średni całkowity wynik TWSTRS w długoterminowej obserwacji niż grupa leczona BoNT.