Langetermijnresultaat van DBS versus behandeling met botulinumtoxine bij cervicale dystonie

Cervicale dystonie (CD) is de meest voorkomende geïsoleerde dystonie bij volwassenen, met een prevalentie van 9-13/100.000. CD heeft een gemiddelde aanvangsleeftijd van 40 jaar en komt bijna twee keer zo vaak voor bij vrouwen dan bij mannen. Symptomen van cervicale dystonie kunnen bij de meeste patiënten goed onder controle worden gehouden door injecties met botulinumtoxine (BoNT) en ondersteunende behandelingsmaatregelen. Een vijfde tot een derde van de patiënten krijgt echter onvoldoende verlichting van langdurige BoNT-therapie, wat resulteert in een verminderde kwaliteit van leven. Diepe hersenstimulatie in het postero-ventrale deel van de interne globus pallidus (GPi-DBS) is een effectieve behandeling van cervicale dystonie, ook als onderdeel van primaire gegeneraliseerde dystonie, segmentale of focale dystonie.

Het langetermijnresultaat van pallidale DBS bij cervicale dystonie is slechts in enkele kleinere series gepubliceerd. In een prospectieve, single-center studie met geblindeerde uitkomstbeoordelingen van acht CD-patiënten, werd een gemiddelde verbetering van 70% in de Severity-score van de TWSTRS en respectievelijk 91% en 92% verbetering in de Disability- en Pain-scores gevonden. bij mediane follow-up van 30 maanden (Skogseid IM et al, 2012). De twee grootste niet-geblindeerde reeksen vertoonden gemiddelde verbeteringen van de TWSTRS-ernstscore van 55% en 58%, bij een gemiddelde follow-up van respectievelijk 32 maanden (n=10) en 2 jaar (n=6) (Hung SW et al, 2007, Cacciola F et al, 2010).

Hoewel deze onderzoeken veelbelovend zijn, is er een gebrek aan documentatie over de uitkomst van GPi-DBS bij coeliakie na 3 jaar behandeling en in grotere patiëntenmaterialen. Ook ontbreken studies die de ernst van de resterende CD-symptomen en de ziektespecifieke kwaliteit van leven vergelijken tussen een langdurig behandeld DBS-cohort en een cohort dat een langdurige BoNT-behandeling krijgt.

De onderzoekers zullen daarom een ​​cross-sectioneel, observationeel onderzoek uitvoeren bij patiënten die tussen 2004 en 2017 in het Oslo University Hospital werden geopereerd met een DBS-apparaat van Medtronic dat bilateraal gericht was op de GPi, en die gedurende minimaal 20 jaar zijn behandeld met chronische GPi-DBS. 3 jaar en tot 13 jaar. Het belangrijkste doel is om de resterende ernst van de ziekte van Crohn en de aan de ziekte gerelateerde kwaliteit van leven (QoL) in deze met DBS behandelde groep te beoordelen en dit te vergelijken met een qua leeftijd en geslacht overeenkomende groep van coeliakiepatiënten die minimaal 3 keer met BoNT-injecties zijn behandeld. jaar (BoNT-groep).

De belangrijkste uitkomstmaten zijn de Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS), met zijn drie subscores: Severity, Disability en Pain, en de Cervical Dystonia Impact Profile-58 (CDIP-58), een zelfbeoordelingsvragenlijst voor ziekte -specifieke kwaliteit van leven. Het primaire eindpunt van de studie is het verschil in TWSTRS-totaalscore tussen de twee behandelingsgroepen op het moment van langdurige follow-up. De BoNT-groep wordt zowel voor als 4-6 weken na de laatste injectie beoordeeld met TWSTRS, maar de score 4-6 weken na injectie wordt gebruikt ter vergelijking met de DBS-groep. In de DBS-groep zullen ook de TWSTRS-totaal- en subscores verkregen bij de langetermijnevaluatie worden vergeleken met de scores die voorafgaand aan de operatie werden verkregen als onderdeel van het routineonderzoek. Secundaire eindpunten zijn TWSTRS Severity, Disability and Pain-score en CDIP-58 Total-scores. Verkennende variabelen zijn de acht symptoom-/domeinscores van de CDIP-58 en Visual Analog Scale for Global Burden of Disease (VAS-GBD), bij langdurige follow-up. Andere uitkomstvariabelen zijn complicaties en ernstige bijwerkingen van de twee behandelingstypes, en de angst- en depressiescores van de Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).

De onderzoekers veronderstellen dat de met DBS behandelde groep bij langdurige follow-up een significant lagere gemiddelde TWSTRS-totaalscore zal hebben dan de met BoNT behandelde groep.