Un estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de Fabry tratados con FLT190
Un estudio de seguimiento multicéntrico a largo plazo para investigar la seguridad y la durabilidad de la respuesta después de la dosificación de un vector viral adenoasociado (FLT190) en sujetos con la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es un error congénito poco frecuente del metabolismo de los glucoesfingolípidos ligado al cromosoma X causado por un gen anormal que codifica la enzima α-galactosidasa A (αGLA). La enzima αGLA se expresa de manera ubicua en todo el cuerpo y es responsable de la descomposición de los glucoesfingolípidos, cuya deficiencia da como resultado la acumulación de glucoesfingolípidos específicos que están asociados con la fisiopatología de la enfermedad. El tratamiento actual para la enfermedad de Fabry se limita al manejo sintomático del dolor, el manejo convencional de las complicaciones y métodos para aumentar la disponibilidad de αGLA funcional.
Este estudio clínico tiene como objetivo investigar la seguridad y la durabilidad a largo plazo de αGLA en pacientes que recibieron una dosis de un nuevo producto de terapia génica (FLT190) en estudios clínicos anteriores.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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London, Reino Unido
- Royal Free London
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que han recibido previamente FLT190
- Provisión de consentimiento informado completo y capaz de cumplir con todos los requisitos del estudio, incluido el seguimiento a largo plazo durante 60 meses (5 años) después del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- N / A
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Participantes que han recibido el vector de terapia génica (FLT190)
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FLT190 es un vector viral recombinante adenoasociado (AAV) (AAVS3) que contiene el gen αGLA humano como un ácido desoxirribonucleico (ADN) monocatenario (ss).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Periodo de tiempo: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
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Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
Otros números de identificación del estudio
- FLT190-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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