Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de suivi à long terme de sujets atteints de la maladie de Fabry traités par FLT190

2 septembre 2026 mis à jour par: Spur Therapeutics

Une étude de suivi multicentrique à long terme pour étudier l'innocuité et la durabilité de la réponse après l'administration d'un vecteur viral adéno-associé (FLT190) chez des sujets atteints de la maladie de Fabry

La maladie de Fabry est une erreur innée rare, liée à l'X, du métabolisme des glycosphingolipides causée par un gène anormal codant pour l'enzyme α-galactosidase A (αGLA). L'enzyme αGLA est exprimée de manière ubiquitaire dans tout le corps et est responsable de la dégradation des glycosphingolipides, dont la déficience entraîne l'accumulation de glycosphingolipides spécifiques associés à la physiopathologie de la maladie. Le traitement actuel de la maladie de Fabry se limite à la prise en charge symptomatique de la douleur, à la prise en charge conventionnelle des complications et à des méthodes pour augmenter la disponibilité de l'αGLA fonctionnelle.

Cette étude clinique vise à étudier l'innocuité et la durabilité à long terme de l'αGLA chez les patients qui ont reçu une dose d'un nouveau produit de thérapie génique (FLT190) dans des études cliniques antérieures.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free London

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets ayant déjà reçu du FLT190
  • Fourniture d'un consentement éclairé complet et capable de se conformer à toutes les exigences de l'étude, y compris un suivi à long terme pendant 60 mois (5 ans) après le traitement.

Critère d'exclusion:

  • N / A

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants ayant reçu un vecteur de thérapie génique (FLT190)
Génétique: FLT190
FLT190 est un vecteur viral adéno-associé (AAV) recombinant (AAVS3) contenant le gène αGLA humain sous la forme d'un acide désoxyribonucléique (ADN) simple brin (ss).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Délai: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spur Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

28 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

28 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juin 2020

Première publication (Réel)

2 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FLT190-02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner