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Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit Morbus Fabry, die mit FLT190 behandelt wurden

6. Dezember 2023 aktualisiert von: Freeline Therapeutics

Eine multizentrische Langzeit-Follow-up-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Dauerhaftigkeit des Ansprechens nach Verabreichung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (FLT190) bei Patienten mit Morbus Fabry

Morbus Fabry ist eine seltene, X-chromosomale angeborene Störung des Glykosphingolipidstoffwechsels, die durch ein anormales Gen verursacht wird, das für das Enzym α-Galactosidase A (αGLA) kodiert. Das αGLA-Enzym wird ubiquitär im ganzen Körper exprimiert und ist für den Abbau von Glykosphingolipiden verantwortlich, deren Mangel zur Akkumulation spezifischer Glykosphingolipide führt, die mit der Pathophysiologie der Krankheit in Zusammenhang stehen. Die derzeitige Behandlung von Morbus Fabry ist auf die symptomatische Behandlung von Schmerzen, die konventionelle Behandlung von Komplikationen und Methoden zur Erhöhung der Verfügbarkeit von funktionellem αGLA beschränkt.

Diese klinische Studie zielt darauf ab, die langfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit von αGLA bei Patienten zu untersuchen, denen in früheren klinischen Studien ein neues Gentherapieprodukt (FLT190) verabreicht wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die zuvor FLT190 erhalten haben
  • Bereitstellung einer vollständigen Einverständniserklärung und Fähigkeit, alle Anforderungen der Studie zu erfüllen, einschließlich einer langfristigen Nachbeobachtung für 60 Monate (5 Jahre) nach der Behandlung.

Ausschlusskriterien:

  • N / A

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teilnehmer, die den Gentherapievektor (FLT190) erhalten haben
Genetisch: FLT190
FLT190 ist ein rekombinanter adeno-assoziierter viraler (AAV) Vektor (AAVS3), der das humane αGLA-Gen als einzelsträngige (ss) Desoxyribonukleinsäure (DNA) enthält.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Sicherheitsendpunkt wird durch die Meldung unerwünschter Ereignisse (AEs) gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0 bewertet.
Zeitfenster: Eintritt bis 5 Jahre nach der Dosierung
Eintritt bis 5 Jahre nach der Dosierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

7. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FLT190-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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