Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie subjektů s Fabryho chorobou léčených FLT190

6. prosince 2023 aktualizováno: Freeline Therapeutics

Multicentrická, dlouhodobá, následná studie ke zkoumání bezpečnosti a trvanlivosti odpovědi po podání adeno-asociovaného virového vektoru (FLT190) u subjektů s Fabryho chorobou

Fabryho choroba je vzácná, X-vázaná vrozená chyba metabolismu glykosfingolipidů způsobená abnormálním genem kódujícím enzym α-galaktosidázu A (αGLA). Enzym aGLA je všudypřítomně exprimován v celém těle a je zodpovědný za rozklad glykosfingolipidů, jejichž nedostatek má za následek akumulaci specifických glykosfingolipidů, které jsou spojeny s patofyziologií onemocnění. Současná léčba Fabryho choroby je omezena na symptomatickou léčbu bolesti, konvenční léčbu komplikací a způsoby zvýšení dostupnosti funkční aGLA.

Tato klinická studie má za cíl prozkoumat dlouhodobou bezpečnost a trvanlivost αGLA u pacientů, kterým byl v dřívějších klinických studiích podáván nový produkt genové terapie (FLT190).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty, které dříve dostávaly FLT190
  • Poskytnutí plného informovaného souhlasu a schopnost splnit všechny požadavky studie včetně dlouhodobého sledování po dobu 60 měsíců (5 let) po léčbě.

Kritéria vyloučení:

  • N/A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci, kteří dostali vektor genové terapie (FLT190)
Genetický: FLT190
FLT190 je rekombinantní adeno-asociovaný virový (AAV) vektor (AAVS3) obsahující lidský aGLA gen jako jednovláknovou (ss) deoxyribonukleovou kyselinu (DNA).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnostní koncový bod bude hodnocen hlášením nežádoucích příhod (AE) podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.0.
Časové okno: Vstup do 5 let po podání
Vstup do 5 let po podání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Freeline Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

28. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

28. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

2. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FLT190-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FLT190

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit