Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych FLT190

6 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Freeline Therapeutics

Wieloośrodkowe, długoterminowe badanie uzupełniające mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i trwałości odpowiedzi po podaniu dawki wektora wirusowego związanego z adenowirusem (FLT190) u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Choroba Fabry'ego jest rzadką, sprzężoną z chromosomem X wrodzoną wadą metabolizmu glikosfingolipidów spowodowaną nieprawidłowym genem kodującym enzym α-galaktozydazę A (αGLA). Enzym αGLA jest wszechobecny w całym organizmie i odpowiada za rozkład glikosfingolipidów, których niedobór powoduje gromadzenie się specyficznych glikosfingolipidów, które są związane z patofizjologią choroby. Obecne leczenie choroby Fabry'ego ogranicza się do objawowego leczenia bólu, konwencjonalnego leczenia powikłań i metod zwiększania dostępności funkcjonalnej αGLA.

To badanie kliniczne ma na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości αGLA u pacjentów, którym we wcześniejszych badaniach klinicznych podawano nowy produkt terapii genowej (FLT190).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby, które wcześniej otrzymały FLT190
  • Zapewnienie pełnej świadomej zgody i możliwość spełnienia wszystkich wymagań badania, w tym długoterminowej obserwacji przez 60 miesięcy (5 lat) po leczeniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uczestnicy, którzy otrzymali wektor terapii genowej (FLT190)
Genetyczny: FLT190
FLT190 jest rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusami (AAV) (AAVS3) zawierającym ludzki gen αGLA w postaci jednoniciowego (ss) kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa zostanie oceniony poprzez zgłoszenie zdarzeń niepożądanych (AE) zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 5.0.
Ramy czasowe: Wejście do 5 lat po dawkowaniu
Wejście do 5 lat po dawkowaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLT190-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na FLT190

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj