Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование субъектов с болезнью Фабри, получавших FLT190

2 сентября 2026 г. обновлено: Spur Therapeutics

Многоцентровое долгосрочное последующее исследование для изучения безопасности и продолжительности ответа после введения дозы аденоассоциированного вирусного вектора (FLT190) у субъектов с болезнью Фабри

Болезнь Фабри представляет собой редкое, сцепленное с Х-хромосомой, врожденное нарушение метаболизма гликосфинголипидов, вызванное аномальным геном, кодирующим фермент α-галактозидазу А (αGLA). Фермент αGLA повсеместно экспрессируется во всем организме и отвечает за расщепление гликосфинголипидов, дефицит которых приводит к накоплению специфических гликосфинголипидов, что связано с патофизиологией заболевания. Текущее лечение болезни Фабри ограничивается симптоматическим лечением боли, традиционным лечением осложнений и методами повышения доступности функциональной αGLA.

Это клиническое исследование направлено на изучение долгосрочной безопасности и долговечности αGLA у пациентов, которым вводили новый продукт генной терапии (FLT190) в более ранних клинических исследованиях.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты, которые ранее получали FLT190
  • Предоставление полного информированного согласия и возможность соблюдения всех требований исследования, включая долгосрочное наблюдение в течение 60 месяцев (5 лет) после лечения.

Критерий исключения:

  • Н/Д

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Участники, получившие вектор генной терапии (FLT190)
Генетический: FLT190
FLT190 представляет собой вектор рекомбинантного аденоассоциированного вируса (AAV) (AAVS3), содержащий ген αGLA человека в виде одноцепочечной (ss) дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Временное ограничение: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spur Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FLT190-02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться