Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med Fabrys sykdom behandlet med FLT190

2. september 2026 oppdatert av: Spur Therapeutics

En multisenter, langsiktig oppfølgingsstudie for å undersøke sikkerheten og holdbarheten til respons etter dosering av en adeno-assosiert viral vektor (FLT190) hos personer med Fabrys sykdom

Fabrys sykdom er en sjelden, X-koblet medfødt feil i glykosfingolipidmetabolismen forårsaket av et unormalt gen som koder for α-galaktosidase A (αGLA) enzymet. αGLA-enzymet uttrykkes allestedsnærværende i hele kroppen og er ansvarlig for nedbrytningen av glykosfingolipider, hvis mangel resulterer i akkumulering av spesifikke glykosfingolipider som er assosiert med sykdommens patofysiologi. Nåværende behandling for Fabrys sykdom er begrenset til symptomatisk behandling av smerte, konvensjonell behandling av komplikasjoner og metoder for å øke tilgjengeligheten av funksjonell αGLA.

Denne kliniske studien tar sikte på å undersøke den langsiktige sikkerheten og holdbarheten til αGLA hos pasienter som har blitt dosert med et nytt genterapiprodukt (FLT190) i tidligere kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Royal Free London
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner som tidligere har mottatt FLT190
  • Levering av fullt informert samtykke og i stand til å overholde alle krav i studien, inkludert langtidsoppfølging i 60 måneder (5 år) etter behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • N/A

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deltakere som har mottatt genterapivektor (FLT190)
Genetisk: FLT190
FLT190 er en rekombinant adeno-assosiert viral (AAV) vektor (AAVS3) som inneholder det humane αGLA-genet som en enkelttrådet (ss) deoksyribonukleinsyre (DNA).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Tidsramme: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

28. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

28. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

2. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLT190-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere