Um estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos com doença de Fabry tratados com FLT190
Um estudo multicêntrico de acompanhamento de longo prazo para investigar a segurança e a durabilidade da resposta após a dosagem de um vetor viral adeno-associado (FLT190) em indivíduos com doença de Fabry
A doença de Fabry é um erro congênito raro, ligado ao cromossomo X, do metabolismo dos glicoesfingolipídeos, causado por um gene anormal que codifica a enzima α-galactosidase A (αGLA). A enzima αGLA é expressa de forma ubíqua em todo o corpo e é responsável pela degradação dos glicoesfingolípidos, cuja deficiência resulta na acumulação de glicoesfingolípidos específicos que estão associados à fisiopatologia da doença. O tratamento atual para a doença de Fabry é limitado ao manejo sintomático da dor, manejo convencional das complicações e métodos para aumentar a disponibilidade de αGLA funcional.
Este estudo clínico tem como objetivo investigar a segurança e a durabilidade a longo prazo do αGLA em pacientes que receberam um novo produto de terapia genética (FLT190) em estudos clínicos anteriores.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
London, Reino Unido
- Royal Free London
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos que já receberam FLT190
- Fornecimento de consentimento informado completo e capaz de cumprir todos os requisitos do estudo, incluindo acompanhamento de longo prazo por 60 meses (5 anos) após o tratamento.
Critério de exclusão:
- N / D
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Participantes que receberam vetor de terapia genética (FLT190)
|
FLT190 é um vetor viral adeno-associado (AAV) recombinante (AAVS3) contendo o gene αGLA humano como um ácido desoxirribonucleico (DNA) de cadeia simples (ss).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Prazo: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
|
Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Fabry
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
Outros números de identificação do estudo
- FLT190-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .