Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af forsøgspersoner med Fabrys sygdom behandlet med FLT190

6. december 2023 opdateret af: Freeline Therapeutics

Et multicenter, langsigtet opfølgningsstudie for at undersøge sikkerheden og holdbarheden af ​​respons efter dosering af en Adeno-associeret viral vektor (FLT190) hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom

Fabrys sygdom er en sjælden, X-bundet medfødt fejl i glycosphingolipidmetabolisme forårsaget af et unormalt gen, der koder for α-galactosidase A (αGLA) enzymet. αGLA-enzymet udtrykkes allestedsnærværende i hele kroppen og er ansvarlig for nedbrydningen af ​​glycosphingolipider, hvis mangel resulterer i akkumulering af specifikke glycosphingolipider, der er forbundet med sygdommens patofysiologi. Nuværende behandling for Fabrys sygdom er begrænset til symptomatisk behandling af smerte, konventionel behandling af komplikationer og metoder til at øge tilgængeligheden af ​​funktionel αGLA.

Denne kliniske undersøgelse har til formål at undersøge den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af αGLA hos patienter, der er blevet doseret med et nyt genterapiprodukt (FLT190) i tidligere kliniske undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget FLT190
  • Levering af fuldt informeret samtykke og i stand til at overholde alle krav i undersøgelsen inklusive langtidsopfølgning i 60 måneder (5 år) efter behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • N/A

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deltagere, der har modtaget genterapivektor (FLT190)
Genetisk: FLT190
FLT190 er en rekombinant adeno-associeret viral (AAV) vektor (AAVS3) indeholdende det humane αGLA gen som en enkeltstrenget (ss) deoxyribonukleinsyre (DNA).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedseffektmålet vil blive vurderet ved indberetning af uønskede hændelser (AE'er) i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0.
Tidsramme: Adgang til 5 år efter dosering
Adgang til 5 år efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

2. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLT190-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomale opbevaringssygdomme

Kliniske forsøg med FLT190

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner