Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een vervolgonderzoek op lange termijn van proefpersonen met de ziekte van Fabry behandeld met FLT190

2 september 2026 bijgewerkt door: Spur Therapeutics

Een multicentrisch, langdurig vervolgonderzoek om de veiligheid en duurzaamheid van de respons na toediening van een adeno-geassocieerde virale vector (FLT190) bij proefpersonen met de ziekte van Fabry te onderzoeken

De ziekte van Fabry is een zeldzame, X-gebonden aangeboren afwijking van het glycosfingolipidenmetabolisme, veroorzaakt door een abnormaal gen dat codeert voor het α-galactosidase A (αGLA)-enzym. Het αGLA-enzym wordt overal in het lichaam tot expressie gebracht en is verantwoordelijk voor de afbraak van glycosfingolipiden, waarvan een tekort resulteert in de accumulatie van specifieke glycosfingolipiden die geassocieerd zijn met de pathofysiologie van de ziekte. De huidige behandeling van de ziekte van Fabry is beperkt tot de symptomatische behandeling van pijn, de conventionele behandeling van complicaties en methoden om de beschikbaarheid van functionele αGLA te vergroten.

Deze klinische studie heeft tot doel de veiligheid en duurzaamheid van αGLA op lange termijn te onderzoeken bij patiënten die in eerdere klinische studies een nieuw gentherapieproduct (FLT190) hebben gekregen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen die eerder FLT190 hebben ontvangen
  • Verstrekking van volledige geïnformeerde toestemming en in staat om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek, inclusief langdurige follow-up gedurende 60 maanden (5 jaar) na de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • NVT

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deelnemers die gentherapievector (FLT190) hebben gekregen
Genetisch: FLT190
FLT190 is een recombinante adeno-geassocieerde virale (AAV) vector (AAVS3) die het menselijke αGLA-gen bevat als een enkelstrengs (ss) deoxyribonucleïnezuur (DNA).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Tijdsspanne: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FLT190-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren