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Uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti con malattia di Fabry trattati con FLT190

6 dicembre 2023 aggiornato da: Freeline Therapeutics

Uno studio multicentrico, a lungo termine, di follow-up per indagare la sicurezza e la durata della risposta dopo la somministrazione di un vettore virale adeno-associato (FLT190) in soggetti con malattia di Fabry

La malattia di Fabry è un raro errore congenito legato all'X del metabolismo dei glicosfingolipidi causato da un gene anomalo che codifica per l'enzima α-galattosidasi A (αGLA). L'enzima αGLA è espresso ubiquitariamente in tutto il corpo ed è responsabile della scomposizione dei glicosfingolipidi, la cui carenza provoca l'accumulo di glicosfingolipidi specifici che sono associati alla fisiopatologia della malattia. L'attuale trattamento per la malattia di Fabry è limitato alla gestione sintomatica del dolore, alla gestione convenzionale delle complicanze e ai metodi per aumentare la disponibilità di αGLA funzionale.

Questo studio clinico mira a indagare la sicurezza e la durata a lungo termine di αGLA in pazienti a cui è stato somministrato un nuovo prodotto di terapia genica (FLT190) in precedenti studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Royal Free London

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno precedentemente ricevuto FLT190
  • Fornitura di pieno consenso informato e in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio, incluso il follow-up a lungo termine per 60 mesi (5 anni) dopo il trattamento.

Criteri di esclusione:

  • N / A

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti che hanno ricevuto il vettore di terapia genica (FLT190)
Genetico: FLT190
FLT190 è un vettore virale adeno-associato (AAV) ricombinante (AAVS3) contenente il gene αGLA umano come acido desossiribonucleico (DNA) a singolo filamento (ss).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'endpoint di sicurezza sarà valutato mediante la segnalazione di eventi avversi (AE) secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0.
Lasso di tempo: Ingresso a 5 anni dopo la somministrazione
Ingresso a 5 anni dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

28 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

2 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FLT190-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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