FLT190治疗法布里病受试者的长期随访研究
2026年9月2日 更新者：Spur Therapeutics
一项多中心、长期、随访研究，以调查法布里病患者服用腺相关病毒载体 (FLT190) 后反应的安全性和持久性
法布里病是一种罕见的 X 连锁先天性鞘糖脂代谢错误，由编码 α-半乳糖苷酶 A (αGLA) 的异常基因引起。 αGLA 酶在全身普遍表达并负责糖鞘脂的分解，其缺乏会导致与疾病的病理生理学相关的特定糖鞘脂的积累。 目前对法布里病的治疗仅限于疼痛的对症治疗、并发症的常规治疗以及增加功能性 αGLA 可用性的方法。
本临床研究旨在调查 αGLA 在早期临床研究中接受过新基因治疗产品 (FLT190) 给药的患者中的长期安全性和持久性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 以前接受过 FLT190 的受试者
- 提供完全知情同意并能够遵守研究的所有要求，包括治疗后 60 个月（5 年）的长期随访。
排除标准：
- 不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：已接受基因治疗载体（FLT190）的参与者
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FLT190 是一种重组腺相关病毒 (AAV) 载体 (AAVS3)，包含作为单链 (ss) 脱氧核糖核酸 (DNA) 的人 αGLA 基因。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
大体时间：Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
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Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月8日
初级完成 (实际的)
2023年9月28日
研究完成 (实际的)
2023年9月28日
研究注册日期
首次提交
2020年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月29日
首次发布 (实际的)
2020年7月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月2日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FLT190-02
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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