Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsuppföljningsstudie av patienter med Fabrys sjukdom som behandlats med FLT190

2 september 2026 uppdaterad av: Spur Therapeutics

En multicenter, långtidsuppföljningsstudie för att undersöka säkerheten och hållbarheten hos svar efter dosering av en adenoassocierad viral vektor (FLT190) hos patienter med Fabrys sjukdom

Fabrys sjukdom är ett sällsynt, X-kopplat medfödd fel i glykosfingolipidmetabolismen som orsakas av en onormal gen som kodar för α-galaktosidas A (αGLA)-enzymet. αGLA-enzymet uttrycks överallt i hela kroppen och är ansvarigt för nedbrytningen av glykosfingolipider, vars brist resulterar i ackumulering av specifika glykosfingolipider som är associerade med sjukdomens patofysiologi. Nuvarande behandling av Fabrys sjukdom är begränsad till symptomatisk behandling av smärta, konventionell behandling av komplikationer och metoder för att öka tillgängligheten av funktionell αGLA.

Denna kliniska studie syftar till att undersöka den långsiktiga säkerheten och hållbarheten för αGLA hos patienter som har doserats med en ny genterapiprodukt (FLT190) i tidigare kliniska studier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Royal Free London
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som tidigare fått FLT190
  • Tillhandahållande av fullt informerat samtycke och kunna uppfylla alla krav i studien inklusive långtidsuppföljning i 60 månader (5 år) efter behandling.

Exklusions kriterier:

  • N/A

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deltagare som har fått genterapivektor (FLT190)
Genetisk: FLT190
FLT190 är en rekombinant adenoassocierad viral (AAV) vektor (AAVS3) som innehåller den humana αGLA-genen som en enkelsträngad (ss) deoxiribonukleinsyra (DNA).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
Tidsram: Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

28 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

28 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2020

Första postat (Faktisk)

2 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FLT190-02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera