- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04455230
En långtidsuppföljningsstudie av patienter med Fabrys sjukdom som behandlats med FLT190
En multicenter, långtidsuppföljningsstudie för att undersöka säkerheten och hållbarheten hos svar efter dosering av en adenoassocierad viral vektor (FLT190) hos patienter med Fabrys sjukdom
Fabrys sjukdom är ett sällsynt, X-kopplat medfödd fel i glykosfingolipidmetabolismen som orsakas av en onormal gen som kodar för α-galaktosidas A (αGLA)-enzymet. αGLA-enzymet uttrycks överallt i hela kroppen och är ansvarigt för nedbrytningen av glykosfingolipider, vars brist resulterar i ackumulering av specifika glykosfingolipider som är associerade med sjukdomens patofysiologi. Nuvarande behandling av Fabrys sjukdom är begränsad till symptomatisk behandling av smärta, konventionell behandling av komplikationer och metoder för att öka tillgängligheten av funktionell αGLA.
Denna kliniska studie syftar till att undersöka den långsiktiga säkerheten och hållbarheten för αGLA hos patienter som har doserats med en ny genterapiprodukt (FLT190) i tidigare kliniska studier.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
London, Storbritannien
- Royal Free London
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner som tidigare fått FLT190
- Tillhandahållande av fullt informerat samtycke och kunna uppfylla alla krav i studien inklusive långtidsuppföljning i 60 månader (5 år) efter behandling.
Exklusions kriterier:
- N/A
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Deltagare som har fått genterapivektor (FLT190)
|
FLT190 är en rekombinant adenoassocierad viral (AAV) vektor (AAVS3) som innehåller den humana αGLA-genen som en enkelsträngad (ss) deoxiribonukleinsyra (DNA).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Säkerhetsmåttet kommer att bedömas genom rapportering av biverkningar (AE) enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0.
Tidsram: Tillträde till 5 år efter dosering
|
Tillträde till 5 år efter dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Fabrys sjukdom
- Lysosomala lagringssjukdomar
Andra studie-ID-nummer
- FLT190-02
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Lysosomala lagringssjukdomar
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadLysosomal lagringssjukdomFörenta staterna, Frankrike, Israel, Nederländerna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekryteringLysosomal lagringssjukdom | KolesterolmetabolismFörenta staterna
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenAlpha-Mannosidas B-brist | Lysosomal alfa B-mannosidos | Alfa-mannosidasbristIndien, Sri Lanka, Tyskland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadLysosomal lagringssjukdom | Peroxisomal störningFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadFriska | Motorneuronsjuka | Lysosomal lagringssjukdom | Rörelsestörning | Demyeliniserande sjukdomFörenta staterna
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekryteringSen debuterande Pompes sjukdom | Lysosomal sjukdomFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Anmälan via inbjudanParkinsons sjukdom | Gauchers sjukdom | Lysosomala lagringsstörningarFörenta staterna
-
Duke UniversityAvslutadHemoglobinopatier | Thalassemi | Lysosomal lagringssjukdom | Immunbrister | Medfödda metabolismfel | Sicklecell | Icke maligna sjukdomar | Medfödda märgfelFörenta staterna
-
AldagenAvslutadMukopolysackaridos | Medfödda metabolismfel | Lysosomala lagringsstörningar | Ärftliga metabola sjukdomar | Peroxisomala lagringssjukdomarFörenta staterna
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, inte rekryterandeLysosomal lagringssjukdom | Metakromatisk leukodystrofiItalien
Kliniska prövningar på FLT190
-
Freeline TherapeuticsAvslutadLysosomala lagringssjukdomar | Fabrys sjukdomFörenta staterna, Norge, Tyskland, Österrike, Storbritannien, Italien, Kanada