Bardet-Bield 症候群および Alström 症候群のトランスレーショナル研究のためのコホート (COBBALT)
2021年9月9日 更新者：University Hospital, Strasbourg, France
Bardet-Bield 症候群および Alström 症候群のトランスレーショナル研究のためのコホート Etude Interventionnelle Monocentrique
ALMS および BBS 症候群は、真性糖尿病を含む複数の感覚および代謝障害の重複する特徴を伴うまれな疾患です。 現在のところ、利用可能な特定の治療法はなく、疾患の自然史に関する情報は限られています。 研究者は、患者ケアを改善し、生活の質に対する実際の治療の効果を評価するために、これらの疾患のフランス人コホートを確立することを目指しています。
この研究の目的は、バルデ・ビールド症候群 (BBS) および ALström 症候群 (ALMS) 患者のコホートを確立して、長期にわたる疾患の詳細な自然臨床および生物学的履歴に関する質問を形式化し、対処することです。特定の患者、さまざまな臨床症状の生活の質への影響を確立する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
350
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hélène DOLFFUS
- 電話番号：+33.3.69.55.19.55
- メール：helene.dollfus@chru-strasbourg.fr
研究場所
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Strasbourg、フランス、67098
- 募集
- Les Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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コンタクト：
- Hélène DOLLFUS
- 電話番号：+33 3.69.55.19.55
- メール：helene.dollfus@chru-strasbourg.fr
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副調査官：
- Sylvie ROSSIGNOL
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副調査官：
- Elise SCHAEFER
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副調査官：
- Anaïs PHILIPPE
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主任研究者：
- Hélène DOLFFUS
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4ヶ月歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 両性の患者
- 最低年齢*
- 社会的保護を受けている患者
治験関連の手順を開始する前に署名された書面によるインフォームド コンセント フォーム:
- > 18歳の患者による
- 4 か月以上の未成年の患者の場合は両親または保護対象の成人の場合は法定代理人によって、および未成年および保護対象の成人の患者が理解および/または同意を与えることができる場合。
- 外国人患者の場合、必要に応じて第三者が同意の前に情報を翻訳します。
- 分子的評価または臨床的評価に基づくBBSまたはALMSの診断/または変異を有し、診断基準のいずれでもない患者
および/または BBS 遺伝子または ALMS1 遺伝子の特定された変異
- 子供を含めることは、視覚、代謝、および腎臓の異常の早期発見を試みるコホート研究に不可欠です。 BBS の年齢依存症状の多くは小児期に発症し、診断の平均年齢は 9.2 歳です。
除外基準:
- 収集されたデータに影響を与える可能性のある重篤な進行中の病状
- 司法保護下にある患者
- -除外期間を含む別の介入臨床試験への参加
- 理解が困難な、または配信された情報を理解できない保護されていない成人 (緊急事態...)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：サポート_ケア
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：グループ ALMS et BBS
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COBBALT は、通常の医療行為の一部ではない可能性がある皮膚生検の存在により、マイナーな関連リスクを伴う介入と見なされ、研究を制限します。 リスクは、生検手順に関連するものです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Bardet-Biedl (BBS) および ALström 症候群 (ALMS) の病歴の説明。
時間枠：5年
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腎機能、目、内分泌、臨床検査
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5年
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Bardet-Biedl (BBS) および ALström 症候群 (ALMS) の病歴の説明。
時間枠：5年
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生物学的結果の記録
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5年
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Bardet-Biedl (BBS) および ALström 症候群 (ALMS) の病歴の説明。
時間枠：5年
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アンケート付き社会生活記録
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5年
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Bardet-Biedl (BBS) および ALström 症候群 (ALMS) の病歴の説明。
時間枠：5年
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治療記録（治療・手術）
|
5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月16日
一次修了 (予期された)
2025年2月1日
研究の完了 (予期された)
2035年2月1日
試験登録日
最初に提出
2019年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月2日
最初の投稿 (実際)
2020年7月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月9日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 7076
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。