脈絡膜血症患者における硝子体内 4D-110 の用量漸増研究
2025年5月20日 更新者：4D Molecular Therapeutics
脈絡膜血症患者における硝子体内 4D-110 の安全性、忍容性、予備的有効性に関する第 1 相非盲検用量漸増試験
この研究では、遺伝的に確認された脈絡膜血症（CHM）の男性患者における組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療、4D-110の単回硝子体内（IVT）注射の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、遺伝的に確認された CHM の男性患者における 2 つの用量レベルでの 4D-110 の単回 IVT 注射の安全性と忍容性、および予備的有効性を評価する非盲検の第 1 相試験です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75251
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -CHM遺伝子の病原性変異として定義されたCHMの診断は、遺伝子検査によって確認されます
- 両目に 34 文字以上の ETDRS 文字 (~20/200) が必要です。
主な除外基準:
- -臨床的に重要な、アクティブな眼または眼周囲の感染症または研究眼の炎症
- -患者は以前にAAV治療を受けました
- -計画された治療を妨げる眼の状態または眼の中膜混濁（すなわち、 IVT 注射など）、または試験エンドポイントの解釈を妨害する（例： かなりのレンズ混濁）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：4D-110 ドーズ 1
4D-110 IVTインジェクション
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4D-110 コドン最適化ヒト CHM 遺伝子をコードするトランスジーンを持つ AAV キャプシド バリアント (4D-R100) を含む、遺伝子治療用に開発された医薬品。
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実験的：4D-110 ドーズ 2
4D-110 IVTインジェクション
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4D-110 コドン最適化ヒト CHM 遺伝子をコードするトランスジーンを持つ AAV キャプシド バリアント (4D-R100) を含む、遺伝子治療用に開発された医薬品。
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実験的：4D-110 投与量 3
4D-110 IVT注射
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4D-110 コドン最適化ヒト CHM 遺伝子をコードするトランスジーンを持つ AAV キャプシド バリアント (4D-R100) を含む、遺伝子治療用に開発された医薬品。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼および全身の有害事象（AE）の頻度と重症度
時間枠：24ヶ月
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眼の評価、全身検査、臨床検査における臨床的に重要な変化を含む、眼および全身の AE の頻度と重症度。
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Schonmei Lee, MD、4D Molecular Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月2日
一次修了 (推定)
2027年5月26日
研究の完了 (推定)
2027年8月31日
試験登録日
最初に提出
2020年7月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月20日
最初の投稿 (実際)
2020年7月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月20日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。