Étude d'escalade de dose de 4D-110 intravitréen chez des patients atteints de choroïdérémie
20 mai 2025 mis à jour par: 4D Molecular Therapeutics
Étude ouverte de phase 1 à dose croissante sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du 4D-110 intravitréen chez les patients atteints de choroïdérémie
Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire d'une seule injection intravitréenne (IVT) d'une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) recombinant, 4D-110, chez des patients masculins atteints de choroïdérémie génétiquement confirmée (CHM).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte de phase 1 visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité ainsi que l'efficacité préliminaire d'une seule injection IVT de 4D-110 à deux niveaux de dose chez des patients masculins atteints de CHM génétiquement confirmé.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
13
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic de CHM défini comme une mutation pathogène du gène CHM, confirmée par des tests génétiques
- Les deux yeux doivent avoir ≥ 34 lettres ETDRS (~20/200)
Critères d'exclusion clés :
- Infection ou inflammation oculaire ou péri-oculaire active, cliniquement significative, dans l'œil à l'étude
- Le patient a déjà reçu un traitement AAV
- Affections oculaires ou opacité des médias oculaires dans l'un ou l'autre des yeux qui empêcheraient le traitement prévu (c.-à-d. injection IVT) ou interférer avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude (par ex. opacité importante de la lentille)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 4D-110 Dose 1
Injection IVT 4D-110
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Produit médicamenteux 4D-110 développé pour la thérapie génique qui comprend un variant de capside d'AAV (4D-R100) portant un transgène codant pour un gène CHM humain à codons optimisés.
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Expérimental: 4D-110 Dose 2
Injection IVT 4D-110
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Produit médicamenteux 4D-110 développé pour la thérapie génique qui comprend un variant de capside d'AAV (4D-R100) portant un transgène codant pour un gène CHM humain à codons optimisés.
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Expérimental: 4D-110 Dose 3
Injection 4D-110 IVT
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Produit médicamenteux 4D-110 développé pour la thérapie génique qui comprend un variant de capside d'AAV (4D-R100) portant un transgène codant pour un gène CHM humain à codons optimisés.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence et gravité des événements indésirables (EI) oculaires et systémiques
Délai: 24mois
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Fréquence et gravité des EI oculaires et systémiques, y compris des changements cliniquement significatifs dans les évaluations oculaires, les examens systémiques et les tests de laboratoire.
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24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 juin 2020
Achèvement primaire (Estimé)
26 mai 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 août 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 juillet 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 juillet 2020
Première publication (Réel)
23 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 4D-110-CP-0001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .