Badanie zwiększania dawki do ciała szklistego 4D-110 u pacjentów z choroideremią
20 maja 2025 zaktualizowane przez: 4D Molecular Therapeutics
Otwarte badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności doszklistkowego podania 4D-110 u pacjentów z choroideremią
To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego (IVT) terapii genowej rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem (AAV), 4D-110, u pacjentów płci męskiej z genetycznie potwierdzoną Choroideremią (CHM).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji, jak również wstępnej skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia IVT 4D-110 w dwóch poziomach dawek u pacjentów płci męskiej z genetycznie potwierdzonym CHM.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
13
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rozpoznanie CHM definiuje się jako patogenną mutację w genie CHM potwierdzoną badaniami genetycznymi
- Oboje oczu musi mieć ≥ 34 litery ETDRS (~20/200)
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Klinicznie istotne, czynne zakażenie oka lub jego okolic lub stan zapalny w badanym oku
- Pacjent otrzymał wcześniej jakiekolwiek leczenie AAV
- Stan oka lub zmętnienie środka oka w którymkolwiek oku, które wykluczałoby planowane leczenie (tj. wstrzyknięcie IVT) lub zakłócać interpretację punktów końcowych badania (np. znaczne zmętnienie soczewki)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 4D-110 Dawka 1
Wtrysk 4D-110 IVT
|
Produkt leczniczy 4D-110 opracowany do terapii genowej, który zawiera wariant kapsydu AAV (4D-R100) niosący transgen kodujący ludzki gen CHM o zoptymalizowanych kodonach.
|
|
Eksperymentalny: 4D-110 Dawka 2
Wtrysk 4D-110 IVT
|
Produkt leczniczy 4D-110 opracowany do terapii genowej, który zawiera wariant kapsydu AAV (4D-R100) niosący transgen kodujący ludzki gen CHM o zoptymalizowanych kodonach.
|
|
Eksperymentalny: 4D-110 Dawka 3
Wtrysk 4D-110 IVT
|
Produkt leczniczy 4D-110 opracowany do terapii genowej, który zawiera wariant kapsydu AAV (4D-R100) niosący transgen kodujący ludzki gen CHM o zoptymalizowanych kodonach.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość i nasilenie ocznych i ogólnoustrojowych zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Częstotliwość i nasilenie ocznych i ogólnoustrojowych AE, w tym klinicznie istotne zmiany w ocenie okulistycznej, badaniach ogólnoustrojowych i badaniach laboratoryjnych.
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
26 maja 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 sierpnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 lipca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 lipca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 4D-110-CP-0001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .