Doseeskaleringsstudie av Intravitreal 4D-110 hos pasienter med koroideremi
20. mai 2025 oppdatert av: 4D Molecular Therapeutics
Fase 1 åpen undersøkelse, doseøkningsstudie av sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av Intravitreal 4D-110 hos pasienter med koroideremi
Denne studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av en enkelt intravitreal (IVT) injeksjon av en rekombinant adeno-assosiert virus (AAV) genterapi, 4D-110, hos mannlige pasienter med genetisk bekreftet Choroideremia (CHM).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen fase 1-studie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet samt foreløpig effekt av en enkelt IVT-injeksjon av 4D-110 ved to dosenivåer hos mannlige pasienter med genetisk bekreftet CHM.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnose av CHM definert som en patogen mutasjon i CHM-genet, bekreftet ved genetisk testing
- Begge øynene må ha ≥ 34 ETDRS-bokstaver (~20/200)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant, aktiv okulær eller peri-okulær infeksjon eller betennelse i studieøyet
- Pasienten har tidligere mottatt AAV-behandling
- Okulære tilstander eller okulær mediaopasitet i begge øynene som vil utelukke den planlagte behandlingen (dvs. IVT-injeksjon) eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter (f.eks. betydelig linseopasitet)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 4D-110 Dose 1
4D-110 IVT injeksjon
|
4D-110 medikamentprodukt utviklet for genterapi som omfatter en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bærer et transgen som koder for et kodonoptimalisert humant CHM-gen.
|
|
Eksperimentell: 4D-110 Dose 2
4D-110 IVT injeksjon
|
4D-110 medikamentprodukt utviklet for genterapi som omfatter en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bærer et transgen som koder for et kodonoptimalisert humant CHM-gen.
|
|
Eksperimentell: 4D-110 Dose 3
4D-110 IVT injeksjon
|
4D-110 medikamentprodukt utviklet for genterapi som omfatter en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bærer et transgen som koder for et kodonoptimalisert humant CHM-gen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av okulære og systemiske bivirkninger (AE)
Tidsramme: 24 måneder
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av okulære og systemiske bivirkninger, inkludert klinisk signifikante endringer i okulære evalueringer, systemiske undersøkelser og laboratorietesting.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. juni 2020
Primær fullføring (Antatt)
26. mai 2027
Studiet fullført (Antatt)
31. august 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. juli 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
23. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 4D-110-CP-0001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .