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Studio sull'aumento della dose di 4D-110 intravitreale in pazienti con coroideremia

18 gennaio 2023 aggiornato da: 4D Molecular Therapeutics

Studio di fase 1 in aperto, dose-escalation sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare del 4D-110 intravitreale in pazienti con coroideremia

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di una singola iniezione intravitreale (IVT) di una terapia genica del virus adeno-associato (AAV) ricombinante, 4D-110, in pazienti maschi con coroideremia geneticamente confermata (CHM).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità, nonché l'efficacia preliminare di una singola iniezione IVT di 4D-110 a due livelli di dose in pazienti di sesso maschile con CHM geneticamente confermato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75251
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di CHM definita come mutazione patogena nel gene CHM, confermata da test genetici
  • Entrambi gli occhi devono avere ≥ 34 lettere ETDRS (~20/200)

Criteri chiave di esclusione:

  • Infezione o infiammazione oculare o perioculare clinicamente significativa, attiva nell'occhio dello studio
  • Il paziente ha precedentemente ricevuto qualsiasi trattamento AAV
  • Condizioni oculari o opacità del mezzo oculare in entrambi gli occhi che precluderebbero il trattamento pianificato (ad es. iniezione di IVT) o interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio (ad es. significativa opacità del cristallino)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 4D-110 Dose 1
Iniezione 4D-110 IVT
Biologico: 4D-110
Prodotto farmaceutico 4D-110 sviluppato per la terapia genica che comprende una variante del capside AAV (4D-R100) che trasporta un transgene che codifica un gene CHM umano ottimizzato per codone.
Sperimentale: 4D-110 Dose 2
Iniezione 4D-110 IVT
Biologico: 4D-110
Prodotto farmaceutico 4D-110 sviluppato per la terapia genica che comprende una variante del capside AAV (4D-R100) che trasporta un transgene che codifica un gene CHM umano ottimizzato per codone.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi oculari e sistemici (EA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Frequenza e gravità degli eventi avversi oculari e sistemici, inclusi cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni oculari, negli esami sistemici e nei test di laboratorio.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

23 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4D-110-CP-0001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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