Intravitreaalisen 4D-110:n annoksen eskalaatiotutkimus potilailla, joilla on koroideeremia
tiistai 20. toukokuuta 2025 päivittänyt: 4D Molecular Therapeutics
Vaihe 1 avoin, annoskorotustutkimus lasiaisensisäisen 4D-110:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja alustavasta tehosta potilailla, joilla on koroideeremia
Tässä tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa yhdistelmä-adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian, 4D-110, yksittäisen lasiaisensisäisen (IVT) injektion avulla miespotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu koroideremia (CHM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, vaiheen 1 tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä alustavaa tehoa 4D-110:n yksittäisen IVT-injektion kahdella annostasolla miespotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu CHM.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- CHM-diagnoosi, joka on määritelty patogeeniseksi mutaatioksi CHM-geenissä, vahvistettu geneettisellä testauksella
- Molemmissa silmissä on oltava ≥ 34 ETDRS-kirjainta (~20/200)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä, aktiivinen silmän tai silmän ympärillä oleva infektio tai tulehdus tutkittavassa silmässä
- Potilas on aiemmin saanut mitä tahansa AAV-hoitoa
- Silmäsairaus tai silmän median sameus kummassakin silmässä, mikä estäisi suunnitellun hoidon (esim. IVT-injektio) tai häiritä tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa (esim. merkittävä linssin opasiteetti)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 4D-110 Annos 1
4D-110 IVT-injektio
|
Geeniterapiaa varten kehitetty 4D-110-lääketuote, joka käsittää AAV-kapsidivariantin (4D-R100), joka sisältää kodonioptimoitua ihmisen CHM-geeniä koodaavan siirtogeenin.
|
|
Kokeellinen: 4D-110 Annos 2
4D-110 IVT-injektio
|
Geeniterapiaa varten kehitetty 4D-110-lääketuote, joka käsittää AAV-kapsidivariantin (4D-R100), joka sisältää kodonioptimoitua ihmisen CHM-geeniä koodaavan siirtogeenin.
|
|
Kokeellinen: 4D-110 Annos 3
4D-110 IVT-injektio
|
Geeniterapiaa varten kehitetty 4D-110-lääketuote, joka käsittää AAV-kapsidivariantin (4D-R100), joka sisältää kodonioptimoitua ihmisen CHM-geeniä koodaavan siirtogeenin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmään liittyvien ja systeemisten haittatapahtumien (AE) esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Silmään liittyvien ja systeemisten haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset silmäarvioinneissa, systeemisissä tutkimuksissa ja laboratoriotesteissä.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 2. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 26. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 23. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4D-110-CP-0001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .