Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование увеличения дозы интравитреального 4D-110 у пациентов с хориоидеремией

7 мая 2024 г. обновлено: 4D Molecular Therapeutics

Открытое исследование фазы 1 с повышением дозы безопасности, переносимости и предварительной эффективности интравитреального 4D-110 у пациентов с хориоидеремией

В этом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость и предварительная эффективность однократной интравитреальной (IVT) инъекции рекомбинантного аденоассоциированного вируса (AAV) генной терапии, 4D-110, у пациентов мужского пола с генетически подтвержденной хориоидеремией (CHM).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое исследование фазы 1 для оценки безопасности и переносимости, а также предварительной эффективности однократной внутривенной инъекции 4D-110 в двух дозах у пациентов мужского пола с генетически подтвержденным CHM.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75251
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз CHM определяется как патогенная мутация в гене CHM, подтвержденная генетическим тестированием.
  • Оба глаза должны иметь ≥ 34 букв ETDRS (~ 20/200)

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимая, активная глазная или периокулярная инфекция или воспаление в исследуемом глазу
  • Пациент ранее получал какое-либо лечение AAV
  • Заболевания глаз или помутнение сред глаза в любом глазу, препятствующие проведению запланированного лечения (т. инъекция IVT) или мешать интерпретации конечных точек исследования (например, значительное помутнение хрусталика)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 4D-110 Доза 1
Впрыск 4Д-110 ИВТ
Биологический: 4Д-110
Лекарственный препарат 4D-110, разработанный для генной терапии, который содержит вариант капсида AAV (4D-R100), несущий трансген, кодирующий кодон-оптимизированный ген CHM человека.
Экспериментальный: 4D-110 Доза 2
Впрыск 4Д-110 ИВТ
Биологический: 4Д-110
Лекарственный препарат 4D-110, разработанный для генной терапии, который содержит вариант капсида AAV (4D-R100), несущий трансген, кодирующий кодон-оптимизированный ген CHM человека.
Экспериментальный: 4Д-110 Доза 3
4Д-110 ИВТ впрыск
Биологический: 4Д-110
Лекарственный препарат 4D-110, разработанный для генной терапии, который содержит вариант капсида AAV (4D-R100), несущий трансген, кодирующий кодон-оптимизированный ген CHM человека.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть глазных и системных нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 24 месяца
Частота и тяжесть глазных и системных НЯ, включая клинически значимые изменения глазных оценок, системных обследований и лабораторных анализов.
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

4D Molecular Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июня 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4D-110-CP-0001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования 4Д-110

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Singapore

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться