无脉络膜患者玻璃体内注射 4D-110 的剂量递增研究
2025年5月20日 更新者：4D Molecular Therapeutics
无脉络膜患者玻璃体内注射 4D-110 的安全性、耐受性和初步疗效的第 1 期开放标签剂量递增研究
本研究将评估单次玻璃体内 (IVT) 注射重组腺相关病毒 (AAV) 基因疗法 4D-110 对经基因证实的无脉络膜 (CHM) 男性患者的安全性、耐受性和初步疗效。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的 1 期研究，旨在评估安全性和耐受性以及单次 IVT 注射两种剂量水平的 4D-110 对经基因证实的 CHM 男性患者的初步疗效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75251
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- CHM 的诊断定义为 CHM 基因的致病突变，通过基因检测证实
- 双眼必须有 ≥ 34 个 ETDRS 字母 (~20/200)
关键排除标准：
- 研究眼中具有临床意义的活动性眼部或眼周感染或炎症
- 患者之前接受过任何 AAV 治疗
- 任何一只眼睛的眼部疾病或眼部介质混浊都会妨碍计划的治疗（即 IVT 注射）或干扰研究终点的解释（例如 明显的晶状体混浊）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：4D-110 第 1 剂
4D-110 IVT 喷射
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为基因治疗开发的 4D-110 药物产品包含 AAV 衣壳变体 (4D-R100)，该变体携带编码密码子优化的人类 CHM 基因的转基因。
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实验性的：4D-110 剂量 2
4D-110 IVT 喷射
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为基因治疗开发的 4D-110 药物产品包含 AAV 衣壳变体 (4D-R100)，该变体携带编码密码子优化的人类 CHM 基因的转基因。
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实验性的：4D-110 剂量 3
4D-110 IVT注射
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为基因治疗开发的 4D-110 药物产品包含 AAV 衣壳变体 (4D-R100)，该变体携带编码密码子优化的人类 CHM 基因的转基因。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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眼部和全身不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：24个月
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眼部和全身 AE 的频率和严重程度，包括眼部评估、全身检查和实验室测试的临床显着变化。
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Schonmei Lee, MD、4D Molecular Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月2日
初级完成 (估计的)
2027年5月26日
研究完成 (估计的)
2027年8月31日
研究注册日期
首次提交
2020年7月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月20日
首次发布 (实际的)
2020年7月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年5月20日
最后验证
2025年5月1日
更多信息
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