Estudio de escalada de dosis de 4D-110 intravítreo en pacientes con coroideremia
20 de mayo de 2025 actualizado por: 4D Molecular Therapeutics
Estudio de fase 1 de etiqueta abierta y aumento de dosis sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de 4D-110 intravítreo en pacientes con coroideremia
Este estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de una única inyección intravítrea (IVT) de una terapia génica de virus adenoasociado recombinante (AAV), 4D-110, en pacientes masculinos con coroideremia confirmada genéticamente (CHM).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de Fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, así como la eficacia preliminar de una sola inyección IVT de 4D-110 en dos niveles de dosis en pacientes masculinos con CHM confirmada genéticamente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de CHM definido como una mutación patógena en el gen CHM, confirmado por pruebas genéticas
- Ambos ojos deben tener ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)
Criterios clave de exclusión:
- Infección o inflamación ocular o periocular clínicamente significativa y activa en el ojo del estudio
- El paciente ha recibido previamente algún tratamiento AAV
- Afecciones oculares u opacidad de los medios oculares en cualquiera de los ojos que impedirían el tratamiento planificado (es decir, inyección IVT) o interferir con la interpretación de los criterios de valoración del estudio (p. opacidad significativa de la lente)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 4D-110 Dosis 1
Inyección 4D-110 IVT
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Producto farmacéutico 4D-110 desarrollado para la terapia génica que comprende una variante de la cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén que codifica un gen CHM humano con codones optimizados.
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Experimental: 4D-110 Dosis 2
Inyección 4D-110 IVT
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Producto farmacéutico 4D-110 desarrollado para la terapia génica que comprende una variante de la cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén que codifica un gen CHM humano con codones optimizados.
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Experimental: 4D-110 Dosis 3
Inyección IVT 4D-110
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Producto farmacéutico 4D-110 desarrollado para la terapia génica que comprende una variante de la cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén que codifica un gen CHM humano con codones optimizados.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA) oculares y sistémicos
Periodo de tiempo: 24 meses
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Frecuencia y gravedad de los EA oculares y sistémicos, incluidos los cambios clínicamente significativos en las evaluaciones oculares, los exámenes sistémicos y las pruebas de laboratorio.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de junio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
26 de mayo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 4D-110-CP-0001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .