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Estudio de escalada de dosis de 4D-110 intravítreo en pacientes con coroideremia

18 de enero de 2023 actualizado por: 4D Molecular Therapeutics

Estudio de fase 1 de etiqueta abierta y aumento de dosis sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de 4D-110 intravítreo en pacientes con coroideremia

Este estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de una única inyección intravítrea (IVT) de una terapia génica de virus adenoasociado recombinante (AAV), 4D-110, en pacientes masculinos con coroideremia confirmada genéticamente (CHM).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de Fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, así como la eficacia preliminar de una sola inyección IVT de 4D-110 en dos niveles de dosis en pacientes masculinos con CHM confirmada genéticamente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75251
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico de CHM definido como una mutación patógena en el gen CHM, confirmado por pruebas genéticas
  • Ambos ojos deben tener ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)

Criterios clave de exclusión:

  • Infección o inflamación ocular o periocular clínicamente significativa y activa en el ojo del estudio
  • El paciente ha recibido previamente algún tratamiento AAV
  • Afecciones oculares u opacidad de los medios oculares en cualquiera de los ojos que impedirían el tratamiento planificado (es decir, inyección IVT) o interferir con la interpretación de los criterios de valoración del estudio (p. opacidad significativa de la lente)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 4D-110 Dosis 1
Inyección 4D-110 IVT
Biológico: 4D-110
Producto farmacéutico 4D-110 desarrollado para la terapia génica que comprende una variante de la cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén que codifica un gen CHM humano con codones optimizados.
Experimental: 4D-110 Dosis 2
Inyección 4D-110 IVT
Biológico: 4D-110
Producto farmacéutico 4D-110 desarrollado para la terapia génica que comprende una variante de la cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén que codifica un gen CHM humano con codones optimizados.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA) oculares y sistémicos
Periodo de tiempo: 24 meses
Frecuencia y gravedad de los EA oculares y sistémicos, incluidos los cambios clínicamente significativos en las evaluaciones oculares, los exámenes sistémicos y las pruebas de laboratorio.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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4D Molecular Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de junio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

23 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4D-110-CP-0001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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