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Dosiseskalationsstudie von intravitrealem 4D-110 bei Patienten mit Choroiderämie

20. Mai 2025 aktualisiert von: 4D Molecular Therapeutics

Open-Label-Studie der Phase 1 mit Dosiseskalation zur Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von intravitrealem 4D-110 bei Patienten mit Choroiderämie

Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit einer einzelnen intravitrealen (IVT) Injektion einer rekombinanten Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Gentherapie, 4D-110, bei männlichen Patienten mit genetisch bestätigter Choroiderämie (CHM) bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit sowie der vorläufigen Wirksamkeit einer einzelnen IVT-Injektion von 4D-110 in zwei Dosierungen bei männlichen Patienten mit genetisch bestätigter CHM.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75251
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnose von CHM, definiert als pathogene Mutation im CHM-Gen, bestätigt durch Gentests
  • Beide Augen müssen ≥ 34 ETDRS-Buchstaben haben (~20/200)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante, aktive okulare oder periokulare Infektion oder Entzündung im Studienauge
  • Der Patient hat zuvor eine AAV-Behandlung erhalten
  • Augenerkrankungen oder Augenmedientrübung in einem der Augen, die die geplante Behandlung ausschließen würden (d. h. IVT-Injektion) oder die Interpretation von Studienendpunkten beeinträchtigen (z. erhebliche Linsentrübung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 4D-110 Dosis 1
4D-110 IVT-Injektion
Biologisch: 4D-110
Für die Gentherapie entwickeltes 4D-110-Arzneimittel, das eine AAV-Kapsidvariante (4D-R100) umfasst, die ein Transgen trägt, das für ein Codon-optimiertes menschliches CHM-Gen kodiert.
Experimental: 4D-110 Dosis 2
4D-110 IVT-Injektion
Biologisch: 4D-110
Für die Gentherapie entwickeltes 4D-110-Arzneimittel, das eine AAV-Kapsidvariante (4D-R100) umfasst, die ein Transgen trägt, das für ein Codon-optimiertes menschliches CHM-Gen kodiert.
Experimental: 4D-110 Dosis 3
4D-110 IVT-Injektion
Biologisch: 4D-110
Für die Gentherapie entwickeltes 4D-110-Arzneimittel, das eine AAV-Kapsidvariante (4D-R100) umfasst, die ein Transgen trägt, das für ein Codon-optimiertes menschliches CHM-Gen kodiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad okulärer und systemischer unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 24 Monate
Häufigkeit und Schweregrad okulärer und systemischer UE, einschließlich klinisch signifikanter Veränderungen bei Augenuntersuchungen, systemischen Untersuchungen und Labortests.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

26. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4D-110-CP-0001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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