Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eskalace dávky intravitreálního 4D-110 u pacientů s choroiderémií

20. května 2025 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics

Fáze 1 otevřená studie s eskalací dávek bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti intravitreálního 4D-110 u pacientů s choroiderémií

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost jedné intravitreální (IVT) injekce genové terapie rekombinantním adeno-asociovaným virem (AAV), 4D-110, u mužských pacientů s geneticky potvrzenou choroiderémií (CHM).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti a také předběžné účinnosti jedné IVT injekce 4D-110 ve dvou úrovních dávek u mužských pacientů s geneticky potvrzenou CHM.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75251
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza CHM definovaná jako patogenní mutace v genu CHM, potvrzená genetickým vyšetřením
  • Obě oči musí mít ≥ 34 písmen ETDRS (~20/200)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná aktivní oční nebo periokulární infekce nebo zánět ve studovaném oku
  • Pacient již dříve podstoupil jakoukoli AAV léčbu
  • Oční stavy nebo zákal očního média v každém oku, které by znemožnily plánovanou léčbu (tj. IVT injekce) nebo narušují interpretaci koncových bodů studie (např. značná opacita čočky)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 4D-110 Dávka 1
Injekce 4D-110 IVT
Biologický: 4D-110
Lékový produkt 4D-110 vyvinutý pro genovou terapii, který obsahuje variantu kapsidy AAV (4D-R100) nesoucí transgen kódující kodonově optimalizovaný lidský gen CHM.
Experimentální: 4D-110 Dávka 2
Injekce 4D-110 IVT
Biologický: 4D-110
Lékový produkt 4D-110 vyvinutý pro genovou terapii, který obsahuje variantu kapsidy AAV (4D-R100) nesoucí transgen kódující kodonově optimalizovaný lidský gen CHM.
Experimentální: 4D-110 Dávka 3
Injekce 4D-110 IVT
Biologický: 4D-110
Lékový produkt 4D-110 vyvinutý pro genovou terapii, který obsahuje variantu kapsidy AAV (4D-R100) nesoucí transgen kódující kodonově optimalizovaný lidský gen CHM.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost očních a systémových nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 24 měsíců
Frekvence a závažnost očních a systémových AE včetně klinicky významných změn v očním hodnocení, systémových vyšetřeních a laboratorních testech.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

23. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4D-110-CP-0001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 4D-110

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit