Dosisescalatiestudie van intravitreale 4D-110 bij patiënten met choroideremie
20 mei 2025 bijgewerkt door: 4D Molecular Therapeutics
Fase 1 open-label, dosis-escalatie-onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van intravitreale 4D-110 bij patiënten met choroideremie
Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid evalueren van een enkele intravitreale (IVT) injectie van een recombinant adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapie, 4D-110, bij mannelijke patiënten met genetisch bevestigde Choroideremia (CHM).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label, fase 1-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren, evenals de voorlopige werkzaamheid van een enkele IVT-injectie van 4D-110 bij twee dosisniveaus bij mannelijke patiënten met genetisch bevestigde CHM.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
13
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Diagnose van CHM gedefinieerd als een pathogene mutatie in het CHM-gen, bevestigd door genetische tests
- Beide ogen moeten ≥ 34 ETDRS-letters hebben (~20/200)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante, actieve oculaire of peri-oculaire infectie of ontsteking in het onderzoeksoog
- Patiënt heeft eerder een AAV-behandeling ondergaan
- Oogaandoeningen of vertroebeling van de oculaire media in een van beide ogen die de geplande behandeling (d.w.z. IVT-injectie) of interfereren met de interpretatie van onderzoekseindpunten (bijv. aanzienlijke lensdekking)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 4D-110 dosis 1
4D-110 IVT-injectie
|
4D-110-geneesmiddel ontwikkeld voor gentherapie dat een AAV-capsidevariant (4D-R100) omvat die een transgen draagt dat codeert voor een codon-geoptimaliseerd menselijk CHM-gen.
|
|
Experimenteel: 4D-110 dosis 2
4D-110 IVT-injectie
|
4D-110-geneesmiddel ontwikkeld voor gentherapie dat een AAV-capsidevariant (4D-R100) omvat die een transgen draagt dat codeert voor een codon-geoptimaliseerd menselijk CHM-gen.
|
|
Experimenteel: 4D-110 Dosis 3
4D-110 IVT-injectie
|
4D-110-geneesmiddel ontwikkeld voor gentherapie dat een AAV-capsidevariant (4D-R100) omvat die een transgen draagt dat codeert voor een codon-geoptimaliseerd menselijk CHM-gen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Frequentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen, waaronder klinisch significante veranderingen in oculaire evaluaties, systemische onderzoeken en laboratoriumtests.
|
24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 juni 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
26 mei 2027
Studie voltooiing (Geschat)
31 augustus 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 mei 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 4D-110-CP-0001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .