Estudo de Escalonamento de Dose de 4D-110 Intravítreo em Pacientes com Coroideremia
20 de maio de 2025 atualizado por: 4D Molecular Therapeutics
Estudo aberto de fase 1 de aumento de dose da segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do 4D-110 intravítreo em pacientes com coroideremia
Este estudo avaliará a segurança, a tolerabilidade e a eficácia preliminar de uma única injeção intravítrea (IVT) de uma terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) recombinante, 4D-110, em pacientes do sexo masculino com Coroideremia (CHM) geneticamente confirmada.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de Fase 1 para avaliar a segurança e tolerabilidade, bem como a eficácia preliminar de uma única injeção IVT de 4D-110 em dois níveis de dose em pacientes do sexo masculino com CHM geneticamente confirmado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico de CHM definido como uma mutação patogênica no gene CHM, confirmado por teste genético
- Ambos os olhos devem ter ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)
Principais Critérios de Exclusão:
- Infecção ocular ou periocular ativa clinicamente significativa ou inflamação no olho do estudo
- O paciente recebeu anteriormente qualquer tratamento com AAV
- Condições oculares ou opacidade da mídia ocular em qualquer olho que impeça o tratamento planejado (ou seja, Injeção IVT) ou interferir na interpretação dos desfechos do estudo (por exemplo, opacidade significativa da lente)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 4D-110 Dose 1
Injeção 4D-110 IVT
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Produto medicamentoso 4D-110 desenvolvido para terapia gênica que compreende uma variante do capsídeo AAV (4D-R100) transportando um transgene que codifica um gene CHM humano otimizado por códon.
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Experimental: 4D-110 Dose 2
Injeção 4D-110 IVT
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Produto medicamentoso 4D-110 desenvolvido para terapia gênica que compreende uma variante do capsídeo AAV (4D-R100) transportando um transgene que codifica um gene CHM humano otimizado por códon.
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Experimental: 4D-110 Dose 3
Injeção IVT 4D-110
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Produto medicamentoso 4D-110 desenvolvido para terapia gênica que compreende uma variante do capsídeo AAV (4D-R100) transportando um transgene que codifica um gene CHM humano otimizado por códon.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência e gravidade de eventos adversos (EAs) oculares e sistêmicos
Prazo: 24 meses
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Frequência e gravidade de EAs oculares e sistêmicos, incluindo alterações clinicamente significativas em avaliações oculares, exames sistêmicos e testes laboratoriais.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de junho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
26 de maio de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
23 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 4D-110-CP-0001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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