Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosiseskaleringsundersøgelse af Intravitreal 4D-110 hos patienter med choroideremia

18. januar 2023 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics

Fase 1 Open-Label, dosis-eskaleringsundersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af Intravitreal 4D-110 hos patienter med choroideremia

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af en enkelt intravitreal (IVT) injektion af en rekombinant adeno-associeret virus (AAV) genterapi, 4D-110, hos mandlige patienter med genetisk bekræftet choroideremia (CHM).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent fase 1-studie til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet samt foreløbig effektivitet af en enkelt IVT-injektion af 4D-110 ved to dosisniveauer hos mandlige patienter med genetisk bekræftet CHM.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75251
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Moran Eye Center, University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af CHM defineret som en patogen mutation i CHM-genet, bekræftet ved genetisk testning
  • Begge øjne skal have ≥ 34 ETDRS-bogstaver (~20/200)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant, aktiv okulær eller peri-okulær infektion eller betændelse i undersøgelsesøjet
  • Patienten har tidligere modtaget AAV-behandling
  • Okulære tilstande eller øjenmedieopacitet i begge øjne, der ville udelukke den planlagte behandling (dvs. IVT-injektion) eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter (f.eks. betydelig linseopacitet)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 4D-110 Dosis 1
4D-110 IVT injektion
Biologisk: 4D-110
4D-110 lægemiddelprodukt udviklet til genterapi, som omfatter en AAV-capsidvariant (4D-R100), der bærer et transgen, der koder for et kodonoptimeret humant CHM-gen.
Eksperimentel: 4D-110 Dosis 2
4D-110 IVT injektion
Biologisk: 4D-110
4D-110 lægemiddelprodukt udviklet til genterapi, som omfatter en AAV-capsidvariant (4D-R100), der bærer et transgen, der koder for et kodonoptimeret humant CHM-gen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære og systemiske bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 24 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære og systemiske AE'er, herunder klinisk signifikante ændringer i øjenvurderinger, systemiske undersøgelser og laboratorietests.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4D-110-CP-0001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Kliniske forsøg med 4D-110

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner