Doseskaleringsstudie av Intravitreal 4D-110 hos patienter med koroidemi
20 maj 2025 uppdaterad av: 4D Molecular Therapeutics
Fas 1 öppen, dosökningsstudie av säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av Intravitreal 4D-110 hos patienter med korideremi
Denna studie kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av en enstaka intravitreal (IVT) injektion av en rekombinant adenoassocierat virus (AAV) genterapi, 4D-110, hos manliga patienter med genetiskt bekräftad Choroideremia (CHM).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas 1-studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet samt preliminär effekt av en enda IVT-injektion av 4D-110 vid två dosnivåer hos manliga patienter med genetiskt bekräftad CHM.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
13
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnos av CHM definierad som en patogen mutation i CHM-genen, bekräftad genom genetisk testning
- Båda ögonen måste ha ≥ 34 ETDRS-bokstäver (~20/200)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant, aktiv okulär eller peri-okulär infektion eller inflammation i studieögat
- Patienten har tidigare fått någon AAV-behandling
- Okulära tillstånd eller okulär media opacitet i båda ögat som skulle utesluta den planerade behandlingen (dvs. IVT-injektion) eller stör tolkningen av studiens effektmått (t.ex. betydande linsens opacitet)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 4D-110 Dos 1
4D-110 IVT injektion
|
4D-110 läkemedelsprodukt utvecklad för genterapi som omfattar en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bär en transgen som kodar för en kodonoptimerad human CHM-gen.
|
|
Experimentell: 4D-110 Dos 2
4D-110 IVT injektion
|
4D-110 läkemedelsprodukt utvecklad för genterapi som omfattar en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bär en transgen som kodar för en kodonoptimerad human CHM-gen.
|
|
Experimentell: 4D-110 Dos 3
4D-110 IVT injektion
|
4D-110 läkemedelsprodukt utvecklad för genterapi som omfattar en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bär en transgen som kodar för en kodonoptimerad human CHM-gen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens och svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar (AE)
Tidsram: 24 månader
|
Frekvens och svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar inklusive kliniskt signifikanta förändringar i okulära utvärderingar, systemiska undersökningar och laboratorietester.
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
2 juni 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
26 maj 2027
Avslutad studie (Beräknad)
31 augusti 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juli 2020
Första postat (Faktisk)
23 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 4D-110-CP-0001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .