맥락막결절증 환자에서 유리체강내 4D-110의 용량 증량 연구
2025년 5월 20일 업데이트: 4D Molecular Therapeutics
맥락막결절증 환자에서 유리체강내 4D-110의 안전성, 내약성 및 예비 효능에 대한 1상 공개, 용량 증량 연구
이 연구는 유전적으로 확인된 맥락막결절증(CHM)을 가진 남성 환자에서 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 요법인 4D-110의 단일 유리체강내(IVT) 주입의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 유전적으로 확인된 CHM을 가진 남성 환자에서 두 가지 용량 수준으로 4D-110의 단일 IVT 주사의 예비 효능뿐만 아니라 안전성과 내약성도 평가하기 위한 공개 라벨, 1상 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 유전자 검사로 확인된 CHM 유전자의 병원성 돌연변이로 정의된 CHM의 진단
- 양쪽 눈에 34개 이상의 ETDRS 문자(~20/200)가 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 연구 안구에서 임상적으로 유의한 활성 안구 또는 안구 주위 감염 또는 염증
- 환자는 이전에 AAV 치료를 받은 적이 있습니다.
- 계획된 치료를 방해하는 양쪽 눈의 안구 상태 또는 안구 매체 혼탁(즉, IVT 주입) 또는 연구 종료점의 해석을 방해합니다(예: 상당한 렌즈 불투명도)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4D-110 용량 1
4D-110 IVT 주입
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4D-110 유전자 치료용으로 개발된 의약품으로 코돈 최적화된 인간 CHM 유전자를 암호화하는 이식유전자를 포함하는 AAV 캡시드 변이체(4D-R100)를 포함합니다.
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실험적: 4D-110 용량 2
4D-110 IVT 주입
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4D-110 유전자 치료용으로 개발된 의약품으로 코돈 최적화된 인간 CHM 유전자를 암호화하는 이식유전자를 포함하는 AAV 캡시드 변이체(4D-R100)를 포함합니다.
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실험적: 4D-110 복용량 3
4D-110 IVT 주사
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4D-110 유전자 치료용으로 개발된 의약품으로 코돈 최적화된 인간 CHM 유전자를 암호화하는 이식유전자를 포함하는 AAV 캡시드 변이체(4D-R100)를 포함합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안구 및 전신 부작용(AE)의 빈도 및 중증도
기간: 24개월
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안구 평가, 전신 검사 및 실험실 검사에서 임상적으로 유의미한 변화를 포함하는 안구 및 전신 AE의 빈도 및 중증도.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 2일
기본 완료 (추정된)
2027년 5월 26일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
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